# Behandelwijzen bij myelodysplastisch syndroom
Hoe je MDS wordt behandeld hangt af van meerdere factoren: je risicoscore (op basis van cytogenetische afwijkingen, blastenpercentage en andere kenmerken), je algemene gezondheid, je leeftijd en welke symptomen je hebt. De afgelopen jaren zijn er nieuwe medicijnen en combinaties bijgekomen, en het behandellandschap evolueert nog steeds. Dit overzicht beschrijft de reguliere benaderingen per risicograad en de ondersteunende zorg die in alle fasen belangrijk is.
Ondersteunende behandelingen
Ook zonder rechtstreeks tegen de MDS-cellen in te gaan, zijn ondersteunende maatregelen cruciaal voor kwaliteit van leven en soms voor het uitstellen van progressie.
**Bloedtransfusies**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Wanneer je hemoglobine te laag daalt (meestal onder 7–8 g/dL), kunnen rode-celconcentraten gegeven worden. Dit helpt moeheid tegen te gaan en voorkent hartproblemen door zuurstoftekort. Bij lage trombocytenaantallen (meestal onder 10.000–20.000) kunnen trombocytentransfusies gegeven worden om bloedingen te voorkomen. Transfusies bieden directe, kortstondige verlichting, maar herhaalde transfusies kunnen op termijn tot ijzeropstapeling leiden (zie ijzerkelatie hieronder). Volgens recent onderzoek is transfusieafhankelijkheid een onafhankelijke voorspeller van sterfte in MDS-patiënten, ongeacht risicoscore.
**Ijzerkelatie**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Wie veel rode-celconcentraten krijgt, stapelt ijzer op in hart, lever en hormoonklieren. Ijzerkelerende middelen binden dit ijzer zodat het uit het lichaam kan. Deze worden gegeven als injectie of mondeling en kunnen bijwerkingen veroorzaken zoals buikklachten, misselijkheid en soms nier- of gehoorproblemen. Regelmatige controle van lever- en nierfunctie is nodig.
**Antibiotische profylaxe**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
(selectief)
Wie ernstig lage aantallen witte bloedcellen heeft (neutropenie), loopt risico op ernsttige infecties. In bepaalde situaties — vooral rond chemotherapie of stamceltransplantatie — wordt dit voorkomen met antibiotica. Dit gebeurt niet standaard bij alle MDS-patiënten, maar alleen als neutropenie ernstig is en infectierisico hoog.
**Groeierfactoren (G-CSF)**
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
Middelen die de aanmaak van witte bloedcellen stimuleren (granulocytaire koloniestimuleringsfactoren) kunnen het infectierisico verlagen. Ze worden vooral ingezet als neutropenie ernstig is. Het bewijs dat ze de ziekteprogressie of overleving verbeteren, is beperkt, dus ze worden voorzichtig gebruikt en meestal voor korte periodes.
---
Laagrisico-MDS
Bij laagrisico-MDS zijn er weinig afwijkingen in de beenmerg-cellen en groeit het percentage blasten langzaam. Veel patiënten hebben hier jaren zonder verdere behandeling, al kunnen klachten als bloedarmoede aandacht vragen.
**Lage-doschemotherapie (hypomethylerende middelen)**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Azacitidine en decitabine — middelen die de methylering van DNA beïnvloeden — worden in lage doses gegeven (veel lager dan bij acute leukemie). Ze kunnen celdeling remmen en soms de blastenpercentage lager houden. Ze worden gegeven in cyclussen, bijvoorbeeld intraveneus of onderhuidse injecties. Bijwerkingen zijn onder meer bloedceldalingen, infecties, misselijkheid en vermoeidheid. Ze vertragen progressie in een deel van de patiënten, maar genezen de ziekte niet.
**Lenalidomide**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Dit immuunmodulerend middel wordt vooral gegeven bij MDS met isoleerde 5q-deletie (een specifieke chromosoomafwijking). Het kan bloedarmoede verbeteren en kan jaren zonder verdere progressie geven. Bijwerkingen zijn onder meer trombusvorming (bloedstolsels), sensibiliteitsverlies in handen en voeten, en verhoogde infectierisico. Regelmatige controles zijn nodig.
**Lutetium-177-PSMA-617 en andere doelgericht gerichte middelen**
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
Nieuwere medicijnen richten zich op specifieke genetische afwijkingen in MDS-cellen (bijvoorbeeld mutaties in SF3B1). Sommige zijn in onderzoeksfase en worden in klinische proeven uitgeprobeerd. Laboratoriumonderzoeken (sequencing van je MDS-cellen) kunnen aantonen welke mutaties je hebt, wat inzicht kan geven in welke gericht medicijn het meest geschikt zou zijn.
---
Intermediair-risico-MDS
Bij intermediair risico neemt het blastenpercentage sneller toe. Behandeling is meestal nodig om progressie te vertragen.
**Hypomethylerende middelen (azacitidine, decitabine)**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Dit zijn de hoeksteen van de behandeling op dit risico-niveau. Ze worden gegeven volgens vaste cyclussen (meestal maandelijks of regelmatig), net als bij laagrisico, maar vaker in gebruik. Ze kunnen de tijd tot progressie naar acute leukemie verlengen. Bij ongeveer 40–50% van de patiënten treedt enige verbetering op. Ook hier zijn cytopenieën (lage bloedcelcijfers), infecties en gastrointestinale bijwerkingen mogelijk.
**Venetoclax in combinatie**
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
(in combinatie met hypomethylerende middelen)
Venetoclax is een middel dat bepaalde kankercellen kan doen afsterven. In combinatie met azacitidine wordt het onderzocht bij intermediair- tot hogerisico-MDS. Dit kan mogelijk responscijfers verhogen. Bijwerkingen zijn onder meer ernstige cytopenieën en infecties. Recent onderzoek (2026) kijkt naar venetoclax ook in onderhoudsfase na stamceltransplantatie.
**Fysiologische voorbereiding op stamceltransplantatie**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Voor sommige patiënten wordt een allogene (van donorbeenmerg) stamceltransplantatie voorbereid. Dit is een ingrijpende behandeling; niet iedereen komt daarvoor in aanmerking (leeftijd, algehele gezondheid en beschikbaarheid van een geschikte donor spelen een rol). Voorbereiding geschiedt met chemotherapie en/of bestraling om plaats te maken voor donorcellen. Dit zetten we apart omdat het een kernbehandeling is bij ernstig progressieve MDS.
---
Hogerisico-MDS (en MDS in overgang naar acute leukemie)
Bij hogerisico — veel cytogenetische afwijkingen, hoog blastenpercentage — is snelle progressie waarschijnlijk en kan acute leukemie zich ontwikkelen.
**Hypomethylerende middelen (eerste keus)**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Azacitidine en decitabine zijn de standaardbehandeling voor veel patiënten die niet geschikt zijn voor stamceltransplantatie. Ze kunnen remissie veroorzaken (normalisatie van bloedcelcijfers) bij ongeveer 30–40% van de patiënten en kunnen de ziekte stabiliseren. Duur en effect variëren sterk per persoon. Dezelfde bijwerkingen als eerder genoemd.
**Venetoclax met azacitidine**
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
De combinatie van venetoclax en azacitidine is onderzocht en toont hogere compleetremisstijfers dan azacitidine alleen bij hogerisico-MDS. Dit wordt in enkele richtlijnen als optie genoemd, vooral voor patiënten die niet in aanmerking komen voor stamceltransplantatie. Bijwerkingen kunnen aanzienlijk zijn (ernstige infecties en cytopenieën).
**Allogene stamceltransplantatie**
BewezeniOpgenomen in officiële richtlijnen, of goedgekeurd door EMA of FDA
Dit is de enige potentieel kuratieve behandeling. De donorbenmergcellen groeien aan en kunnen de MDS-cellen verdringen. Voorbereiding gebeurt met chemotherapie en/of bestraling; intensieve voorbereiding hoort bij jongere, fittere patiënten, terwijl oudere of minder fitte patiënten een minder intensieve voorbereiding krijgen. Grote risico's zijn afstoting (graft failure) en graft-versus-host-ziekte (GVHD), waarbij donorcellen het lichaam van de ontvanger aanvallen. Ondersteunende zorg na transplantatie is intensief. Overleving na transplantatie hangt af van veel factoren: donoraansluiting, leeftijd, ziektestadium en comorbiditeit. Recent onderzoek (2026) onderzoekt nieuwe voorbereidingschemata's (lage-dosmelphalan met thiotepa en fludarabine) en onderhoudscombinaties (bijv. venetoclax) na transplantatie.
**Kinase-inhibitoren**
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
Nieuwe selectieve kinase-inhibitoren (bijv. pacritinib, gericht op CSF1R, IRAK1, JAK2 en FLT3) worden getest bij MDS. Ze kunnen ontstekingswegen remmen en celdeling in bepaalde MDS-types onderdrukken. Dit zijn nog onderzoeksfasen; bijwerkingen en effectiviteit worden momenteel bepaald.
**CAR-T en gemanipuleerde immuuntherapie**
ExperimenteeliLoopt in studieverband, de uitkomst is nog onbekend
Gemodificeerde T-cellen (CAR-T) en andere immuungemodificeerde cellen (bijv. NK-cellen) worden in onderzoeksstadia ingezet tegen MDS. Dit gebeurt in klinische proeven met strenge selectiecriteria. Bijwerkingen kunnen ernstig zijn (cytokinevrijstellingssyndroom, immuunactivering).
---
Moleculair-geleide benaderingen (opkomend)
OnderzochtiPositieve resultaten in klinische studies, nog geen standaardbehandeling
/ **Experimenteel**
Naarmate meer genetische kenmerken van MDS bekend zijn, ontstaan gelegenheid om specifieke mutaties te richten. Voorbeelden:
- **SF3B1-mutaties**: Kleine studies suggereren dat bepaalde middelen (nu in onderzoeksfase) meer effect hebben wanneer deze mutatie aanwezig is.
- **TP53-mutaties**: Zeer moeilijk type MDS met slecht prognose. Nieuwe combinaties worden onderzocht, vooral na stamceltransplantatie (hypomethylerende middelen als onderhoud).
Dit is nog grotendeels onderzoeksterritory; genetische testing kan in specialistische centra worden gedaan, maar nog niet overal routinematig.
---
Ondersteunende voorbereiding op alle fases
Ongeacht welke actieve behandeling gekozen wordt:
- **Psychologische steun**: Counseling helpt om met de diagnose om te gaan.
- **Dieet en voeding**: Gesunde voeding kan energieniveau en algehele gezondheid ondersteunen.
- **Fysieke activiteit**: Matig bewegen, voor zover je je goed genoeg voelt.
- **Infectiepreventie**: Handhygiëne, voorzichtigheid in drukke omgevingen bij lage immuunfunctie.
---
_Deze informatie vervangt nooit het oordeel van een arts. Bespreek je situatie altijd met je eigen behandelaar._