# Tratamientos del síndrome mielodisplásico
La forma en que se trata tu SMD depende de varios factores: tu puntuación de riesgo (basada en anomalías citogenéticas, porcentaje de blastos y otras características), tu estado de salud general, tu edad y qué síntomas tienes. En los últimos años han surgido nuevos medicamentos y combinaciones, y el panorama del tratamiento sigue evolucionando. Este resumen describe los enfoques regulares por grado de riesgo y la atención de apoyo que es importante en todas las fases.
Tratamientos de apoyo
Aunque no se ataque directamente las células SMD, las medidas de apoyo son cruciales para la calidad de vida y a veces para retrasar la progresión.
**Transfusiones de sangre**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Cuando tu hemoglobina desciende demasiado (generalmente por debajo de 7–8 g/dL), se pueden administrar concentrados de glóbulos rojos. Esto ayuda a combatir la fatiga y previene problemas cardíacos por falta de oxígeno. Con recuentos bajos de plaquetas (generalmente por debajo de 10.000–20.000), se pueden administrar transfusiones de plaquetas para prevenir hemorragias. Las transfusiones proporcionan alivio directo pero breve, aunque las transfusiones repetidas pueden llevar a la acumulación de hierro a largo plazo (véase quelación de hierro más abajo). Según investigaciones recientes, la dependencia de transfusiones es un predictor independiente de mortalidad en pacientes con SMD, independientemente de la puntuación de riesgo.
**Quelación de hierro**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Quien recibe muchos concentrados de glóbulos rojos acumula hierro en el corazón, el hígado y las glándulas endocrinas. Los quelantes de hierro unen este hierro para que pueda ser eliminado del cuerpo. Se administran como inyección u oralmente y pueden causar efectos secundarios como molestias abdominales, náuseas y a veces problemas renales u auditivos. Se requiere control regular de la función hepática y renal.
**Profilaxis antibiótica**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
(selectiva)
Quien tiene recuentos muy bajos de glóbulos blancos (neutropenia) corre riesgo de infecciones graves. En determinadas situaciones —especialmente alrededor de la quimioterapia o el trasplante de células madre— esto se previene con antibióticos. Esto no es estándar en todos los pacientes con SMD, sino solo cuando la neutropenia es grave y el riesgo de infección es alto.
**Factores de crecimiento (G-CSF)**
InvestigadoiResultados positivos en estudios clínicos, aún no es tratamiento estándar
Los medicamentos que estimulan la producción de glóbulos blancos (factores estimulantes de colonias de granulocitos) pueden reducir el riesgo de infección. Se utilizan especialmente cuando la neutropenia es grave. La evidencia de que mejoran la progresión de la enfermedad o la supervivencia es limitada, por lo que se usan con cautela y generalmente por períodos cortos.
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SMD de bajo riesgo
En el SMD de bajo riesgo hay pocas anomalías en las células de la médula ósea y el porcentaje de blastos crece lentamente. Muchos pacientes pueden pasar aquí años sin tratamiento adicional, aunque síntomas como la anemia pueden requerir atención.
**Quimioterapia a dosis bajas (agentes hipometilantes)**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
La azacitidina y la decitabina —medicamentos que afectan la metilación del ADN— se administran en dosis bajas (mucho más bajas que en la leucemia aguda). Pueden inhibir la división celular y a veces mantener el porcentaje de blastos más bajo. Se administran en ciclos, por ejemplo por vía intravenosa o inyecciones subcutáneas. Los efectos secundarios incluyen reducciones en células sanguíneas, infecciones, náuseas y fatiga. Retrasan la progresión en una parte de los pacientes, pero no curan la enfermedad.
**Lenalidomida**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Este agente inmunomodulador se administra especialmente en SMD con deleción 5q aislada (una anomalía cromosómica específica). Puede mejorar la anemia y puede dar años sin progresión adicional. Los efectos secundarios incluyen formación de trombos (coágulos de sangre), pérdida de sensibilidad en manos y pies, e mayor riesgo de infecciones. Se requieren controles regulares.
**Lutecio-177-PSMA-617 y otros agentes dirigidos
InvestigadoiResultados positivos en estudios clínicos, aún no es tratamiento estándar
Los medicamentos más nuevos se dirigen a anomalías genéticas específicas en las células de SMD (por ejemplo, mutaciones en SF3B1). Algunos se encuentran en fase de investigación y se están probando en ensayos clínicos. Las pruebas de laboratorio (secuenciación de tus células de SMD) pueden mostrar qué mutaciones tienes, lo que puede dar información sobre cuál medicamento dirigido sería más adecuado.
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SMD de riesgo intermedio
En el riesgo intermedio, el porcentaje de blastos aumenta más rápidamente. El tratamiento generalmente es necesario para ralentizar la progresión.
**Agentes hipometilantes (azacitidina, decitabina)**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Estos son la piedra angular del tratamiento en este nivel de riesgo. Se administran en ciclos fijos (generalmente mensuales o regulares), al igual que en riesgo bajo, pero se utilizan con mayor frecuencia. Pueden prolongar el tiempo hasta la progresión a leucemia aguda. En aproximadamente el 40–50% de los pacientes se produce alguna mejoría. También aquí son posibles citopenias (recuentos de células sanguíneas bajos), infecciones y efectos secundarios gastrointestinales.
**Venetoclax en combinación**
InvestigadoiResultados positivos en estudios clínicos, aún no es tratamiento estándar
(en combinación con agentes hipometilantes)
Venetoclax es un medicamento que puede hacer que ciertas células cancerosas mueran. En combinación con azacitidina se está investigando en SMD de riesgo intermedio a alto. Esto podría aumentar las tasas de respuesta. Los efectos secundarios incluyen citopenias graves e infecciones. Investigaciones recientes (2026) están examinando venetoclax también en la fase de mantenimiento después del trasplante de células madre.
**Preparación fisiológica para trasplante de células madre**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Para algunos pacientes se prepara un trasplante de células madre alogénico (de médula ósea de donante). Este es un tratamiento invasivo; no todos son candidatos (la edad, la salud general y la disponibilidad de un donante adecuado juegan un papel). La preparación se realiza con quimioterapia y/o radiación para dejar espacio para las células del donante. Lo presentamos por separado porque es un tratamiento fundamental en SMD progresivo grave.
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SMD de alto riesgo (y SMD en transición a leucemia aguda)
En alto riesgo —muchas anomalías citogenéticas, alto porcentaje de blastos— la progresión rápida es probable y la leucemia aguda puede desarrollarse.
**Agentes hipometilantes (primera opción)**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
La azacitidina y la decitabina son el tratamiento estándar para muchos pacientes que no son candidatos para trasplante de células madre. Pueden causar remisión (normalización de recuentos de células sanguíneas) en aproximadamente el 30–40% de los pacientes y pueden estabilizar la enfermedad. La duración y el efecto varían mucho según la persona. Los mismos efectos secundarios mencionados anteriormente.
**Venetoclax con azacitidina**
InvestigadoiResultados positivos en estudios clínicos, aún no es tratamiento estándar
La combinación de venetoclax y azacitidina ha sido investigada y muestra tasas de remisión completa más altas que la azacitidina sola en SMD de alto riesgo. Esto se menciona como una opción en algunas directrices, especialmente para pacientes que no son candidatos para trasplante de células madre. Los efectos secundarios pueden ser considerables (infecciones graves y citopenias).
**Trasplante de células madre alogénico**
ProbadoiIncluido en directrices oficiales, o aprobado por EMA o FDA
Esta es la única terapia potencialmente curativa. Las células de médula ósea del donante crecen y pueden desplazar las células de SMD. La preparación se realiza con quimioterapia y/o radiación; la preparación intensiva corresponde a pacientes más jóvenes y en mejor forma, mientras que los pacientes de más edad o en peor estado de salud reciben una preparación menos intensiva. Los grandes riesgos son el rechazo (fallo del injerto) y la enfermedad de injerto contra huésped (EICH), en la que las células del donante atacan el cuerpo del receptor. La atención de apoyo después del trasplante es intensiva. La supervivencia después del trasplante depende de muchos factores: compatibilidad del donante, edad, estadio de la enfermedad y comorbilidad. Investigaciones recientes (2026) están examinando nuevos esquemas de preparación (melfalan de dosis baja con tiotepa y fludarabina) y combinaciones de mantenimiento (p. ej., venetoclax) después del trasplante.
**Inhibidores de kinasa**
InvestigadoiResultados positivos en estudios clínicos, aún no es tratamiento estándar
Se están probando nuevos inhibidores de quinasa selectivos (p. ej., pacritinib, dirigidos a CSF1R, IRAK1, JAK2 y FLT3) en el SMD. Pueden suprimir vías inflamatorias e inhibir la división celular en ciertos tipos de SMD. Estos se encuentran aún en fases de investigación; los efectos secundarios y la efectividad se están determinando actualmente.
**CAR-T e inmunoterapia modificada**
ExperimentaliSe está estudiando, el resultado aún es desconocido
Las células T modificadas (CAR-T) y otras células inmunitarias modificadas (p. ej., células NK) se utilizan en fases de investigación contra el SMD. Esto ocurre en ensayos clínicos con criterios de selección estrictos. Los efectos secundarios pueden ser graves (síndrome de liberación de citoquinas, activación inmunitaria).
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Enfoques dirigidos molecularmente (emergentes)
InvestigadoiResultados positivos en estudios clínicos, aún no es tratamiento estándar
/ **Experimental**
A medida que se conocen más características genéticas del SMD, surgen oportunidades para dirigirse a mutaciones específicas. Ejemplos:
- **Mutaciones de SF3B1**: Pequeños estudios sugieren que ciertos fármacos (actualmente en fase de investigación) son más efectivos cuando esta mutación está presente.
- **Mutaciones de TP53**: Tipo de SMD muy difícil con mal pronóstico. Se están investigando nuevas combinaciones, especialmente después del trasplante de células madre (agentes hipometilantes como mantenimiento).
Esto es aún en gran medida territorio de investigación; las pruebas genéticas pueden realizarse en centros especializados, pero aún no de forma rutinaria en todas partes.
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Apoyo de apoyo para todas las fases
Independientemente del tratamiento activo elegido:
- **Apoyo psicológico**: El asesoramiento ayuda a lidiar con el diagnóstico.
- **Dieta y nutrición**: Una alimentación saludable puede apoyar los niveles de energía y la salud general.
- **Actividad física**: Ejercicio moderado, en la medida en que te sientas lo suficientemente bien.
- **Prevención de infecciones**: Higiene de manos, precaución en espacios concurridos cuando hay inmunodepresión.
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_Esta información nunca reemplaza el juicio de un médico. Siempre discute tu situación con tu propio médico tratante._