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Dystrophie musculaire de Becker

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Publications et études (1749)

Édition des cellules satellites musculaires par LNP-CRISPR-Cas9 pour résister aux blessures musculaires. (2026/01/27) ♡
Inhibition de la myostatine par Lactobacillus casei administré par voie orale exprimant une protéine de myostatine humaine modifiée : bénéfices fonctionnels et potentiel translationnel dans la dystrophie musculaire de Duchenne avancée. (2026/01/13) ♡
Résultats en conditions réelles de la thérapie génique delandistrogène moxeparvovec : résultats moteurs et préoccupations de sécurité émergentes. (2026/01/07) ♡
Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Mesures de résultats numériques dans la dystrophie musculaire de Duchenne : enseignements tirés des essais cliniques. (2026/01/01) ♡
Prakriti et profilage génétique dans la dystrophie musculaire de Duchenne/Becker : une évaluation Ayurgénomique vers des soins personnalisés. (2026/01/01) ♡
La carence en dystrophine rigidifie le muscle squelettique et altère l'élasticité : un examen rhéologique in vivo. (2026/01/01) ♡
SRSF2 est surexprimé dans la dystrophie musculaire de Duchenne et altère l'autophagie des myoblastes en épissant alternativement HUWE1. (2026/01/01) ♡
Erratum. (2026/01/01) ♡
Economic burden of Duchenne muscular dystrophy from a societal perspective in Mumbai, India. (2026/01/01) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic Study of DYNE-251 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping (2026-08-11) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Une étude de phase 3 pour évaluer la sécurité et l'efficacité de AOC 1044 (aussi appelé délpacibart zotadirsène) chez les participants atteints de DMD avec des mutations génétiques susceptibles d'un saut d'exon 44 (2026-08-11) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude de transfert de gène pour évaluer la sécurité et l'expression du delandistrogène moxeparvovec chez les participants de moins de quatre ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2026-08-10) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude de transfert de gène de microdystrophine chez les adolescents et enfants atteints de DMD (2026-08-10) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Sécurité et efficacité de KER-065 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2026-08-10) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de caractérisation du génotype et du phénotype dans la dystrophie musculaire de Duchenne avec des petites mutations (2026-08-03) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude de dose-escalade en ouvert, multidoses pour comprendre la sécurité de la thérapie d'édition génétique CRISPR et ses effets durables chez les patients atteints de DMD (MUSCLE) (2026-08-03) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Extension en ouvert de EDG-5506 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Becker (2026-07-31) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude de phase 2 de EDG-5506 dans la dystrophie musculaire de Becker (GRAND CANYON) (2026-07-31) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude de phase 2 de SAT-3247 chez les patients pédiatriques ambulatoires (2026-07-31) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude multimodale sur l'absence de Dp140 dans la dystrophie musculaire de Becker : imagerie cerveau-muscle, cognition et fonction musculaire (2026-07-31) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude en ouvert de phase 2 de AOC 1044 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec des mutations susceptibles d'un saut d'exon 44 (2026-07-30) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Programme d'accès géré pour Del-zota chez les participants atteints de mutations de DMD susceptibles d'un saut d'exon 44 (2026-07-30) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude pour investiguer la sécurité et la biodistribution d'une injection intrathécale (IT) unique d'INS1201 chez les males ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2026-07-28) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Modélisation de la mortalité dans la cardiomyopathie de la dystrophie musculaire de Duchenne : identification de mesures de résultats de substitution pour les essais de médicaments DMD (2026-07-28) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Efficacité, sécurité et tolérabilité du givinostat chez les patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2026-07-24) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude d'accès élargi de phase 2 de UC-MSC chez les patients atteints de DMD (2026-07-24) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude d'extension en ouvert pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de BMN 351 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2026-07-24) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. CureDuchenne Link® : une ressource pour la recherche (2026-07-24) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Étude pour évaluer la sécurité et l'efficacité de PF-06939926 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (2026-07-22) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Inhibiteurs du cotransporteur sodium/glucose de type 2 (SGLT2i) dans la cardiomyopathie de Duchenne (2026-07-21) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. AFFINITY DUCHENNE : thérapie génique RGX-202 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2026-07-21) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de registre pour observer la sécurité à long terme du vamorolone (AGAMREE®) chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne - SUMMIT (2026-07-20) ♡
Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Une étude de thérapie génique SGT-003 chez les males ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (IMPACT DUCHENNE) (2026-07-16) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Intervention Parent and Infant Inter(X)Action (PIXI) (2026-07-13) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude de thérapie génique SGT-003 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (INSPIRE DUCHENNE) (2026-07-08) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. AFFINITY BEYOND : étude d'évaluation des anticorps anti-AAV8 chez les males atteints de DMD (2026-07-07) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude d'extension à long terme chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles d'un saut d'exon pour évaluer la sécurité et l'efficacité des produits de la plateforme morpholino phosphorodiamidate du véhicule d'échappement endosomal (ELEVATE-LTE) (2026-07-02) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude évaluant l'expérience du monde réel du givinostat chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2026-07-02) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Une étude pour évaluer la tolérabilité, la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique GNR-097 chez les patients pédiatriques atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2026-06-29) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude de Phase 1/2 pour Évaluer l'Innocuité, la Tolérance, la Pharmacocinétique et la Pharmacodynamie de BMN 351 chez des Participants Atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (2026-06-25) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude de Thérapie de Transfert de Gène pour Évaluer l'Innocuité et l'Expression du Delandistrogène Moxeparvovec (SRP-9001) chez des Participants Atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD) - Cohorte Non-Ambulante (2026-06-24) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Biomarqueurs Ultrasonores Ultrarápides Multiparamétriques pour les Dystrophies Musculaires de Duchenne et Becker (2026-06-24) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude de Phase 1/2a de Sécurité et d'Efficacité Préliminaire PBGENE-DMD dans la Dystrophie Musculaire de Duchenne (FUNCTION-DMD) (2026-06-23) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Suivi Numérique de la Fonction du Membre Supérieur chez les Patients Non-Ambulants Atteints de DMD (2026-06-23) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. NS-050/NCNP-03 chez les Garçons Atteints de DMD (Meteor50) (2026-06-16) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Bobines Radiofréquence Générique Pédiatriques (2026-06-12) ♡
Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Agonistes du Récepteur du Peptide-1 Similaire au Glucagon pour Atténuer le Risque Métabolique chez les Individus Atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (2026-06-11) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Définition des Points Finaux dans la Dystrophie Musculaire de Becker (2026-06-10) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une Étude à Distance Utilisant la Technologie pour Évaluer les Résultats dans la DMD (2026-06-10) ♡

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