Une étude de phase 1, 2 ou 3 est une étape du processus d'examen d'un nouveau traitement avant qu'il ne soit largement disponible. La phase 1 examine principalement la sécurité et le dosage dans un petit groupe, la phase 2 examine si le traitement semble avoir un effet sur la maladie en question, et la phase 3 compare le traitement à grande échelle avec les soins standard existants. Ce n'est qu'après une phase 3 réussie qu'un médicament peut être approuvé pour une utilisation en dehors du contexte de la recherche.
Les phases se succèdent parce que chaque étape répond à une question différente. La phase 1 donne des informations sur la sécurité chez une petite poignée de personnes, non sur l'efficacité chez un plus grand groupe de patients. C'est précisément pourquoi les nouvelles concernant une étude de phase 1 prometteuse doivent être lues avec prudence : la probabilité qu'un médicament qui réussit la phase 1 soit finalement approuvé est relativement faible. La plupart des substances qui commencent en phase 1 ne parviennent pas à la phase 3.
Ce qui se passe en phase 1
En phase 1, un nouveau traitement est testé chez l'homme pour la première fois, souvent avec vingt à cent participants. Les chercheurs examinent ici les effets secondaires, la manière dont le corps traite la substance et la dose qui reste sûre. Pour certaines maladies, comme certaines formes de cancer, des patients participent également au lieu de volontaires en bonne santé, car la substance est trop risquée pour être testée chez des personnes saines. Un signal positif en phase 1 signifie donc surtout : la substance semble suffisamment maniable pour poursuivre l'examen, non qu'elle fonctionne.
Ce qui se passe en phase 2
La phase 2 porte sur la question de savoir si le traitement a réellement un effet sur la maladie pour laquelle il est destiné. Quelques dizaines à plusieurs centaines de patients y participent généralement. Les chercheurs rassemblent les premiers indices d'efficacité et surveillent étroitement les effets secondaires chez un groupe plus important qu'en phase 1. Cette phase donne une indication, mais le nombre de participants est généralement encore trop petit et la conception de l'étude souvent pas encore assez rigoureuse pour tirer des conclusions définitives. Si vous voulez en savoir plus sur la façon d'évaluer précisément une telle conception d'étude, vous trouverez des informations à ce sujet dans l'article les traitements et leur niveau de preuve par maladie.
Ce qui se passe en phase 3
La phase 3 est la phase la plus grande et la plus coûteuse, avec souvent des centaines à des milliers de participants, répartis sur plusieurs hôpitaux et parfois plusieurs pays. Le nouveau traitement y est comparé au traitement standard existant ou à un placébo, généralement dans une conception où l'on ne sait pas qui reçoit quel traitement. Cette comparaison, combinée avec les plus grands nombres, permet de dire avec plus de certitude si un traitement fonctionne réellement mieux et comment les effets secondaires se comparent à l'avantage. Ce n'est que sur la base de résultats convaincants en phase 3 que les autorités de surveillance telles que l'Agence européenne des médicaments ou un organisme équivalent évaluent l'approbation d'un médicament.
Pourquoi un résultat de phase 1 dit encore peu de choses
Les reportages d'actualité signalent régulièrement une étude de phase 1 avec un résultat encourageant. Il est compréhensible qu'une telle nouvelle attire l'attention, surtout pour ceux qui vivent eux-mêmes avec une maladie pour laquelle il existe peu d'options de traitement. Néanmoins, cela s'applique : plus la phase est précoce, plus le groupe est petit, plus provisoire est la conclusion. Un médicament qui s'avère sûr en phase 1 doit encore démontrer qu'il fonctionne en phase 2, et qu'il fonctionne mieux que ce qui existe déjà en phase 3. Par conséquent, les chercheurs ne pèsent qu'après la phase 3, et parfois seulement après des études de suivi plus longues, si un traitement peut modifier les soins standard.
Comment vous pouvez utiliser ces connaissances
Si tu lis des messages sur la recherche d'un traitement pour ta maladie, il est utile de vérifier à quel stade se trouve l'étude. Cela met immédiatement le résultat en perspective, sans nier la valeur de la recherche. Codex mentionne le niveau de preuve dans les publications, afin qu'il soit clair à quel point un résultat est solidement étayé. Celui qui veut savoir précisément d'où vient cette information et comment elle a été produite, lira cela sur la page sur le fonctionnement de Codex. Pour les questions sur ce qui est inclus ou non dans l'utilisation de Codex, il y a aussi un aperçu avec les réponses aux questions fréquemment posées.
Si un nouveau résultat de recherche signifie quelque chose pour sa propre situation, c'est une question qui est mieux discutée ensemble avec le médecin traitant. Celui-ci peut comparer le stade de l'étude, le groupe étudié et la propre situation.
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