Un estudio de fase 1, 2 o 3 es un paso en el proceso mediante el cual se investiga un nuevo tratamiento antes de que esté ampliamente disponible. La fase 1 se centra especialmente en la seguridad y la dosificación en un grupo pequeño, la fase 2 examina si el tratamiento parece tener efecto en la enfermedad en cuestión, y la fase 3 compara el tratamiento a gran escala con la atención estándar existente. Solo después de un fase 3 exitosa se puede aprobar un medicamento para su uso fuera del contexto de investigación.
Las fases se suceden entre sí porque cada paso responde a una pregunta diferente. La fase 1 dice algo sobre la seguridad en un puñado de personas, no sobre la eficacia en un grupo más grande de pacientes. Esta es precisamente la razón por la que las noticias sobre un estudio de fase 1 prometedor deben leerse con cautela: la probabilidad de que un medicamento que supere la fase 1 sea finalmente aprobado es relativamente pequeña. La mayoría de las sustancias que comienzan en la fase 1 no llegan a la fase 3.
Qué sucede en la fase 1
En la fase 1, un nuevo tratamiento se prueba en humanos por primera vez, a menudo con veinte a cien participantes. Los investigadores observan los efectos secundarios, cómo el cuerpo procesa la sustancia y qué dosis es aún segura. En algunas enfermedades, como ciertos tipos de cáncer, también participan pacientes en lugar de voluntarios sanos, porque la sustancia es demasiado arriesgada para probar en personas sanas. Una señal positiva en la fase 1 significa, por lo tanto, principalmente: la sustancia parece lo suficientemente manejable para investigar más, no que funcione.
Qué sucede en la fase 2
La fase 2 se centra en la pregunta de si el tratamiento realmente tiene efecto en la afección para la que está destinado. Aquí participan generalmente varias decenas a unos pocos cientos de pacientes. Los investigadores recopilan las primeras indicaciones de eficacia y vigilan los efectos secundarios cuidadosamente en un grupo más grande que en la fase 1. Esta fase proporciona una indicación, pero los números suelen ser aún demasiado pequeños y el diseño a menudo aún no es lo suficientemente riguroso para sacar conclusiones contundentes. Quien desee saber más sobre cómo evaluar exactamente tal diseño de estudio, encontrará información de fondo en el artículo los tratamientos y su nivel de evidencia por enfermedad.
Qué sucede en la fase 3
La fase 3 es la fase más grande y cara, a menudo con cientos a miles de participantes, distribuidos en varios hospitales y a veces en varios países. El nuevo tratamiento se compara aquí con el tratamiento estándar existente o con un placebo, generalmente en un diseño donde no se sabe quién recibe qué tratamiento. Esta comparación, combinada con los números más grandes, hace posible decir con más certeza si un tratamiento realmente funciona mejor y cómo los efectos secundarios se relacionan con el beneficio. Solo sobre la base de resultados convincentes de fase 3, los supervisores como la Agencia Europea de Medicamentos evalúan si se aprueba un medicamento.
Por qué un resultado de fase 1 aún dice poco
Los reportajes de noticias sobre investigación informan regularmente sobre un estudio de fase 1 con un resultado esperanzador. Es comprensible que tales noticias atraigan atención, especialmente para quienes viven con una enfermedad para la cual hay pocas opciones de tratamiento. Sin embargo, lo siguiente es cierto: cuanto antes la fase, más pequeño el grupo, más preliminar la conclusión. Un medicamento que demuestra ser seguro en la fase 1 aún debe demostrar que funciona en la fase 2, y que funciona mejor que lo que ya existe en la fase 3. Por lo tanto, los investigadores solo evalúan después de la fase 3, y a veces solo después de estudios de seguimiento más prolongados, si un tratamiento puede cambiar la atención estándar.
Cómo puedes usar este conocimiento
Si lees noticias sobre investigación sobre un tratamiento para tu enfermedad, vale la pena comprobar en qué fase se encuentra el estudio. Eso pone el resultado inmediatamente en perspectiva, sin negar el valor de la investigación. Codex menciona el nivel de evidencia en las publicaciones, para que esté claro cuán sólido es un resultado. Quien quiera saber exactamente de dónde viene esa información y cómo se genera, puede leerlo en la página sobre cómo funciona Codex. Para preguntas sobre qué se incluye y qué no se incluye en el uso de Codex, también hay un resumen con respuestas a las preguntas más frecuentes.
Si un nuevo resultado de investigación significa algo para tu propia situación es una pregunta que es mejor discutir conjuntamente con el médico tratante. Él o ella puede comparar la fase del estudio, el grupo estudiado y tu propia situación.
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