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Thalassémie (forme grave)

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Publications et études (1521)

• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate Luspatercept (ACE-536) in Chinese Participants Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions Due to Beta (β)-Thalassemia. (2025-08-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effect of Incentive Respiratory Training on Pulmonary Functions and Functional Capacity in Children With B-thalassemia Major (2025-08-08) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. AlloSCT for Malignant and Non-malignant Hematologic Diseases Utilizing Alpha/Beta T Cell and CD19+ B Cell Depletion (2025-08-08) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety and Efficacy of the Lentiviral Vector in Gene Therapy of Beta-thalassemia Patients (2025-08-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Evaluation the Safety and Efficacy of KL003 Cell Injection in the Treatment of Transfusion-dependent β-thalassemia. (2025-08-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Impact of Virtual Reality on Pain and Anxiety During Intravenous Cannulation Procedures Among Thalassemia Patients in UAE. (2025-08-01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Efficacy of Basiliximab in the Prevention of Acute Graft-versus-host Disease in Unrelated Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation Therapy for Thalassemia Major (2025-06-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Real-World Study of β-Thalassemia Major Treatment With Luspatercept in Taiwan (2025-06-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Unraveling the Impact of Thalidomide at Diverse Doses in Transfusion Dependent Beta Thalassemia (2025-05-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Long Term Beta Thalassemia Treatment: Findings From The Extension Period (2025-05-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. The Effect of Laughter Yoga in Beta Thalassaemia Major Patients: a Randomised Controlled Trial (2025-05-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study Evaluating the Safety and Efficacy of the BD211 Drug Product in β-Thalassemia Major Participants (2025-05-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of IMR-687 in Healthy Adult Volunteers (2025-05-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of IMR-687 in Subjects With Beta Thalassemia (2025-05-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Long-term Follow-up of Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia (TDT) Treated With Ex Vivo Gene Therapy (2025-04-09) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study to Evaluate the Long- Term Safety and Efficacy of Luspatercept in Subjects Who Received at Least One Dose of Luspatercept in the Compassionate Use Phase (2025-04-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. International Registry of Patients With Alpha Thalassemia (2025-04-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. EDIT-301 for Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT) in Participants With Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT) (2025-04-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Long-Term Follow-Up Study of Participants With Sickle Cell Disease or Transfusion Dependent β-Thalassemia Who Received EDIT-301 (2025-04-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of ET-01 Transplantation in Subjects with Transfusion Dependent Β-Thalassaemia. (2025-03-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Safety and Efficacy Study Evaluating ET-01 in Subjects with Transfusion Dependent Β-Thalassaemia (2025-03-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. To Evaluate Long- Term Safety and Efficacy of Luspatercept (2025-03-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Nonmyeloablative Peripheral Blood Mobilized Hematopoietic Precursor Cell Transplantation for Sickle Cell Disease and Beta-thalassemia in People With Higher Risk of Transplant Failure (2025-03-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Β-Thalassemia Treatment with KL003 Cell Injection (2025-03-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Hematopoietic Stem Cell Transplant for High Risk Hemoglobinopathies (2025-03-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. ERN-EuroBloodNet Registry on Patients With Rare Red Blood Cell Defects and COVID-19 (2025-02-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Sapablursen (Formerly ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx) (2025-02-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study of Participants with Β-Thalassemia Treated with Betibeglogene Autotemcel (2025-02-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Long Term Outcomes in β Thalassemia Major (2025-02-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. In Utero Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Alpha-thalassemia Major (ATM) (2025-01-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Multiple Ascending Dose Study of 9MW3011 in Patients With Non-transfusion-dependent β-thalassemia (2025-01-14) ♡
• Enhanced fetal hemoglobin production via dual-beneficial mutation editing of the HBG promoter in hematopoietic stem and progenitor cells for β-hemoglobinopathies. (2024/12/31) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Hemolysis due to anti-IH in a patient with beta-thalassemia and Mycoplasma pneumoniae infection. (2024/12/31) ♡
• Relevance of Next-Generation Sequencing in the Diagnosis of Thalassemia and Hemoglobinopathies: The Experience of Four Italian Diagnostic Hubs. (2024/12/27) ♡
• A novel conditioning regimen with pre-transplantation immunosuppression reduces the complication rates in hematopoietic stem cell transplantation in transfusion-dependent β-thalassemia. (2024/12/21) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Reproductive Health in Women with Major β-Thalassemia: Evaluating Ovarian Reserve and Endocrine Complications. (2024/12/20) ♡
• A fatal case of Vibrio cholerae-associated diarrhea and bacteremia in a 30-year-old carrier of beta-thalassemia. (2024/12/19) ♡
• Biomarqueurs circulants associés à la drépanocytose pédiatrique. (2024/12/19) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Application de la technologie de séquençage de troisième génération dans le test génétique de la thalassémie. (2024/12/18) ♡
• Démographie, caractéristiques cliniques et schémas de traitement du monde réel chez les patients atteints de bêta-thalassémie : une étude rétrospective d'abstraction des dossiers médicaux. (2024/12/15) ♡
• [Caractéristiques cliniques du syndrome de libération de cytokines après transplantation de cellules souches hématopoïétiques haploïdentiques pour la thalassémie majeure]. (2024/12/15) ♡
• Explorer le paysage fonctionnel et immunitaire des patients atteints de thalassémie E-β par séquençage ARN des cellules mononucléées du sang périphérique. (2024/12/14) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Bêta-thalassémie et infertilité masculine : démêler le lien au stress oxydatif - Une revue à jour. (2024/12/12) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Luspatercept : un traitement de l'érythropoïèse inefficace dans la thalassémie. (2024/12/06) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Un cas d'épanchement pleural associé à l'hématopoïèse extramédullaire intrathoracique chez un patient atteint de thalassémie intermédiaire bêta et une courte revue de la littérature. (2024/12/04) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Analyse du génotype et du phénotype dans 3 cas avec le rare génotype HBB:c.316-146T > G. (2024/12/01) ♡
• Résultats de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de thalassémie majeure : quel est l'impact des anticorps anti-HLA ? : L'impact des anticorps anti-HLA sur les résultats de la transplantation dans la thalassémie majeure. (2024/12/01) ♡
• La valeur de l'indice de Mentzer dans le diagnostic de la thalassémie mineure chez l'enfant. (2024/12/01) ♡
• [Analyse de l'application du dépistage de la thalassémie dans la population en âge de procréer à Quanzhou]. (2024/12/01) ♡
• [Analyse des résultats du diagnostic génétique de 1 501 cas suspects de patients atteints de thalassémie de 2020 à 2022]. (2024/12/01) ♡

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