Thalassémie (forme grave)
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Publications et études (1521)
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Long-term Follow-up Study of BRL-101 for TDT (2026-07-21) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Study of Safety & PK of Luspatercept (ACE-536) in Pediatric Participants With Beta (β)-Thalassemia (2026-07-10) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Escalating Doses of Fostamatinib in Subjects With Stable Sickle Cell Disease (2026-07-07) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. T-Cell Depleted Alternative Donor Bone Marrow Transplant for Sickle Cell Disease (SCD) and Other Anemias (2026-07-07) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate Luspatercept Utilization in Patients With Lower Risk Myelodysplastic Syndromes or Beta-thalassemia (2026-07-02) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study to Evaluate Long-term Safety in Participants Who Have Participated in Other Luspatercept (ACE-536) Clinical Trials (2026-07-01) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Study to Test the Safety, Tolerability, and Efficacy of an Antibody, REGN7999, Injected Under the Skin for the Treatment of Iron Overload in Adult Participants With Non-Transfusion Dependent β-thalassemia, Using MRI Scans to Measure Iron Levels in the Body (2026-07-01) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Evaluation of Safety and Efficacy of CTX001 in Pediatric Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia (TDT) (2026-07-01) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transfusion-Related Changes in Oxidative Stress Biomarkers in Neonates (2026-06-26) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. The Effect of Motivational Interviewing on Treatment Adherence and Self-Efficacy Among Omani Adults With Thalassemia (2026-06-22) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Single-dose Pharmacokinetics of Pociredir in Participants With Sickle Cell Disease (2026-06-18) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. An Open-label Study of a Gene Therapy Product (Vebeglogene Autotemcel) in Transfusion Dependent Beta-Thalassemia (2026-06-15) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Expanded Access Protocol for Gene Therapy Utilizing shmiR Lentivirus Vector to Induce Fetal Hemoglobin in Sickle Cell Disease (2026-06-11) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. CS-101 in Patients With β-thalassemia (2026-06-09) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Study of Immune Suppression Treatment for People With Sickle Cell Disease or β-Thalassemia Who Are Going to Receive an Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) (2026-06-03) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Real-World Study to Evaluate Luspatercept in Adults With Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia in the Middle East (2026-06-02) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Oral Health Status in Children With β-Thalassemia Major (2026-05-29) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Base-edited Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Treating Patients With β-thalassemia Major (2026-05-15) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Gene Transfer Study Inducing Fetal Hemoglobin in Sickle Cell Disease (GRASP, BMT CTN 2001) (2026-05-12) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Combination of Thalidomide and Hydroxyuria in Transfusion Dependent Thalasemmia (2026-05-05) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Sickle Cell Disease and the Genomic and Gene Therapy Needs of Stakeholders (2026-05-01) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Pilot Study PBSCT With TCRab Depletion For Hemoglobinopathies (2026-04-28) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Effects of Hydroxyurea and Metformin in Transfusion Dependent Beta-Thalassemia (2026-04-28) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. ß-Thalassemia Major With Autologous CD34+ Hematopoietic Progenitor Cells Transduced With TNS9.3.55 a Lentiviral Vector Encoding the Normal Human ß-Globin Gene (2026-04-24) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Haploidentical PBMC Transplant for Severe Congenital Anemias (2026-04-23) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. ALS20-101 Lentiviral Gene Therapy for Beta Thalassemia (2026-04-15) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Open-Label Extension Study to Pioneer Study 6058-SCD-101 (2026-04-14) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. MT2021-08T Cell Receptor Alpha/Beta Depletion PBSC Transplantation for Heme Malignancies (2026-04-06) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Evaluation of Micro RNA-155 Expression in Relation to Alloantibody Formation in Transfusion-Dependent Patients (2026-04-06) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Risk Factors Affecting Growth in Thalassemic Children at AUCH (2026-04-03) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Heterologous Cord Blood-Derived Red Blood Cell for Transfusion in Extremely Preterm Infants (2026-03-31) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CTX001 (2026-03-25) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Phase 2 Safety and Efficacy Study Evaluating CS-101 in Participants With β-Thalassemia Major (2026-03-24) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Evaluation of Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 in Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease (2026-03-23) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Iron Accumulation in Erythrocytes in Patients (2026-03-20) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Addition of JSP191 (C-kit Antibody) to Nonmyeloablative Hematopoietic Cell Transplantation for Sickle Cell Disease and Beta-Thalassemia (2026-03-12) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Quantitative Susceptibility Mapping (QSM) to Guide Iron Chelating Therapy (2026-02-27) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Atrial Fibrillation in Beta-Thalassemia (2026-02-24) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Clinical Study Evaluating the Safety and Efficacy of CS-101 in Treating Subjects With β-thalassemia (2026-02-12) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety and Efficacy Evaluation of ET-01 Transplantation in Subjects With Transfusion Dependent β-Thalassaemia (2026-02-11) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CS-101 (2026-02-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Follow-up Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy in Participants Who Received CS-101 Injection (2026-02-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Safety and Efficacy Study Evaluating CS-101 in Subjects With β-Thalassemia Major (2026-02-10) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Repeat Peripheral Blood Stem Cell Transplantation for Patients With Sickle Cell Disease and Falling Donor Myeloid Chimerism Levels (2026-02-05) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Hematopoietic Stem Cell BCL11A Enhancer Gene Editing for Severe β-Hemoglobinopathies (2026-02-03) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Globules rouges du cordon ombilical pour la transfusion des nourrissons prématurés (2026-01-28) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Agoniste du récepteur du peptide de type glucagon 1 dans la prise en charge du diabète sucré chez l'enfant et l'adolescent atteints de thalassémie dépendante des transfusions (2026-01-27) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de collecte de données chez les patients atteint de troubles non malins subissant une TCSU, une greffe de moelle osseuse ou une TCSP avec CIR (2026-01-13) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transfert de gènes pour la drépanocytose (2026-01-09) ♡
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