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Sang et moelle osseuse
Thalassémie (forme grave)
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Publications et études (1521)
- Diagnostic Utility of High-Performance Liquid Chromatography and Its Correlation With Hematological Indices in the Evaluation of Hemoglobinopathies. (2026/05/19) ♡
- Factors associated with anemia among adolescent girls in Western India: insights from a multi-centric cross-sectional study. (2026/05/18) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Missed Wrist Septic Arthritis: A Cautionary Case Report in a Postpartum Patient With Complement Deficiency. (2026/05/17) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Compound Heterozygous Sickle Cell-Beta Thalassemia Presenting As Chronic Hemolytic Anemia With Microcytosis and Prominent Left Ventricular Trabeculation: A Case Report. (2026/05/13) ♡
- Acute erythroblastopenia due to Parvovirus B19 in hemoglobinopathies: a retrospective case series at Ibn Sina Hospital, Rabat, Morocco. (2026/05/06) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Takotsubo syndrome with concomitant coronary angioplasty and implantable cardioverter-defibrillator implantation: a case report. (2026/05/05) ♡
- [Application of the failure mode and effects analysis (FMEA) to the pharmaceutical process of Casgevy®, an ex vivo gene therapy medicinal product for beta-thalassemia]. (2026/05/01) ♡
- Ocular Abnormalities in Children with Beta Thalassemia Major at a Tertiary Care Center. (2026/05/01) ♡
- Transfusion Modalities in Thalassemia Patients: Prophylactic Antigen Matched Versus Usual Matched approach- Experience from Tertiary Care Hospital! (2026/05/01) ♡
- Assessment of Chronic Liver Disease by Transient Elastography as a Surrogate Marker in Beta Thalassemia Major Patients. (2026/05/01) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effects of vitamin D deficiency and supplementation on myocardial and hepatic iron status and function in children with beta-thalassemia. (2026/04/14) ♡
- Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Mechanisms of resistance to Tmprss6 antisense oligonucleotides in a mouse model of β-thalassemia. (2026/04/09) ♡
- Méta-analyseiÉtudes sur une même question rassemblées et réanalysées ensemble. C'est la méthode de recherche la plus solide qui existe : une seule étude isolée peut être due au hasard, des dizaines ensemble beaucoup moins. L'étiquette en dit quelque chose sur la conception, pas sur le résultat — celui-ci peut aussi être que quelque chose ne fonctionne PAS. Burden of transfusion-transmitted infections among patients with thalassaemia and sickle cell anaemia in India: A systematic review and meta-analysis. (2026/04/01) ♡
- The Application of Machine-Learning Algorithms for Multiclass Classification of Microcytic Anemia Revealed That a Minimum Required Number of Hematological Parameters Is Enough to Achieve High Diagnostic Accuracy. (2026/04/01) ♡
- Impact of SNP Variants in PON-1 or UGT1A1 on Iron Chelation Therapy Outcomes and Zinc Status in Thalassemia Major Patients. (2026/04/01) ♡
- Haemoglobinopathies and health disparities: findings of a large-scale sample survey among indigenous populations in Odisha, India. (2026/03/27) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Synergistic Potential of Thalidomide and Hydroxyurea in Sickle Cell Disease Management: A Promising Combination Therapy. (2026/03/01) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Molecular Genetics and Recent Management Strategies of HB E-β Thalassemia. (2026/03/01) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Emerging Considerations in Transfusion Medicine: Hematopoietic Stem and Progenitor Cell Collection for Gene Therapy for Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent Thalassemia. (2026/03/01) ♡
- Vitamin B12 Deficiency Does Not Induce Homocysteine Increase in Transfusion-Dependent β-Thalassemia Major Patients Receiving Folic Acid Supplementation. (2026/03/01) ♡
- Diagnostic Accuracy of the Patra Index and Red Cell Distribution Width Index in Distinguishing Beta-Thalassemia Trait From Iron Deficiency Anemia: A Retrospective Comparative Study. (2026/02/28) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. The Burden of Thalassemia and Various Hemoglobinopathies in Bihar: Trends and Patterns. (2026/02/04) ♡
- Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Exploring a Case of Unconjugated Hyperbilirubinaemia Resulting from the Rare Coexistence of Inherited Disorders- A Case Report. (2026/02/01) ♡
- Discovery of a Novel DNMT1 Inhibitor with Improved Efficacy in Treating β-Thalassemia. (2026/02/01) ♡
- Identification of RBM3 as a novel regulator of human fetal hemoglobin expression. (2026/02/01) ♡
- Interpretable machine learning models for beta thalassemia prediction: an explainable AI approach for smart healthcare 5.0. (2026/01/14) ♡
- Thalassemia does not significantly affect embryo ploidy outcomes in women undergoing IVF with preimplantation genetic testing. (2026/01/13) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Current research status of third-generation sequencing technology in thalassemia detection. (2026/01/13) ♡
- Biventricular and bia-trial strain by cardiac magnetic resonance in thalassaemia intermedia: patterns and correlates. (2026/01/01) ♡
- Reproductive Considerations of Gene Therapies for Sickle Cell Disease and Beta-Thalassemia. (2026/01/01) ♡
- Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Targeting LncRNAs with CRISPR/Cas9 for Kidney Therapeutics: A Review. (2026/01/01) ♡
- Role of Serum Apelin and Carotid Artery Intima Thickness in Predicting Early Atherosclerotic Changes in Children With Beta-Thalassemia Major. (2026/01/01) ♡
- Effect of Closed Kinetic Chain Exercise Via Telerehabilitation on Muscle Strength, Balance, Fatigue and Hemoglobin Levels in Beta Thalassemia Major Children: A Randomized Controlled Trial. (2026/01/01) ♡
- HbE/β-thalassemia presenting with Moyamoya angiopathy-associated ischemic stroke and noncompressive intrathoracic extramedullary hematopoiesis. (2026/01/01) ♡
- Single-Position Peptide Clustering for Peptidomics Reveals Novel Disease Biomarkers and Dysregulated Proteolytic Characteristics. (2026/01/01) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CTX001 (2026-08-11) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Collection of Human Biospecimens for Basic and Clinical Research Into Globin Variants (2026-08-07) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety and Efficacy of Hemoglobin F Inducers in Patients With Beta Thalassemia (2026-08-06) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude des effets mécanistiques de la mitapivat chez des sujets atteints de drépanocytose (2026-08-04) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study to Investigate the Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Mitapivat in Pediatric Participants With α- or β-Non-Transfusion-Dependent Thalassemia (2026-08-03) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study to Investigate the Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Mitapivat in Pediatric Participants With Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia (α- or β-TDT) (2026-08-03) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une stratégie mHealth pour améliorer l'adhésion aux médicaments chez les adolescents atteints de drépanocytose (2026-07-31) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study Evaluating the Efficacy and Safety of Mitapivat in Participants With Non-Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia (α- or β-NTDT) (2026-07-31) ♡
- Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. A Study Evaluating the Efficacy and Safety of Mitapivat in Participants With Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia (α- or β-TDT) (2026-07-31) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. La relation longitudinale de l'adhésion à HU avec la HRQOL, les barrières à l'adhésion et l'habitude dans la SCD. (2026-07-31) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Greffe de cellules souches partielles pour la drépanocytose de donneurs appariés (2026-07-29) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Gene-Modified Stem Cell Therapy for Subjects With Transfusion-dependent Beta-thalassemia (2026-07-27) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Conditionnement myéloablatif, défibrotide prophylactique et AlloSCT haplo pour les patients atteints de drépanocytose (2026-07-27) ♡
- Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Growth Evaluation, Health Promotion, and Clinical Management in Children and Adolescents With Thalassemia (2026-07-24) ♡
- Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Gene Therapy for Patients With Transfusion-Dependent β-Thalassemia (2026-07-23) ♡
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