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Thalassémie (forme grave)

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Publications et études (1521)

• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Une petite clé pour une porte lourde : thérapies génétiques pour le traitement des hémoglobinopathies. (2021/02/04) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Update on Clinical Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Inherited Monogenic Diseases. (2021/02/03) ♡
• Development and clinical application of a preimplantation genetic testing for monogenic disease (PGT-M) for beta thalassemia in Vietnam. (2021/02/01) ♡
• Genotyping of blood groups in alloimmunized patients with β-thalassemia major by T-ARMS-PCR and multiplex-aso-pcr. (2021/02/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Hb Athens-Georgia (beta 40(C6) Arg > Lys, HBB:c.122G > A) with a single α-globin gene (Hb H disease) in a Thai family: molecular, hematological, and diagnostic aspects. (2021/02/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. A case of hyperhaemolysis syndrome in a pregnant Chinese woman with β-thalassemia during perinatal transfusion. (2021/02/01) ♡
• Bayesian spatial modeling of transfusion-dependent β-thalassemia incidence rate in Fars Province, Southern Iran. (2021/02/01) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Global loss of Tfr2 with concomitant induced iron deficiency greatly ameliorates the phenotype of a murine thalassemia intermedia model. (2021/02/01) ♡
• Identification of Circulating Endocan-1 and Ether Phospholipids as Biomarkers for Complications in Thalassemia Patients. (2021/01/26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia. (2021/01/21) ♡
• Conséquences de la β-thalassémie ou de la drépanocytose sur le nombre et la morphologie des follicules ovariens chez les filles qui ont eu une préservation du tissu ovarien par cryoconservation. (2021/01/15) ♡
• Induction of therapeutic levels of HbF in genome-edited primary β(0) 39-thalassaemia haematopoietic stem and progenitor cells. (2021/01/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Genetic epidemiology of hemoglobinopathies among Iraqi Kurds. (2021/01/01) ♡
• Marrow Fat Content and Composition in β-Thalassemia: A Study using (1) H-MRS. (2021/01/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Tolerance induction to deferasirox in a child with transfusion-dependent beta thalassemia. (2021/01/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Hemoglobinopathy and pediatrics in the time of COVID-19. (2021/01/01) ♡
• Examen systématiqueiToutes les études sur une question ont été recherchées selon des règles fixes et comparées, de sorte qu'aucune étude aux résultats négatifs n'a été omise. The spectrum of beta-thalassemia mutations in the 22 Arab countries: a systematic review. (2021/01/01) ♡
• Examen systématiqueiToutes les études sur une question ont été recherchées selon des règles fixes et comparées, de sorte qu'aucune étude aux résultats négatifs n'a été omise. β-Thalassemia Major and Coronavirus-19, Mortality and Morbidity: a Systematic Review Study. (2021/01/01) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Establishment and characterization of induced pluripotent stem cell line (IGIBi002-A) from a β-thalassemia patient with IVS1-5 mutation by non-integrating reprogramming approach. (2021/01/01) ♡
• Red cell alloantibodies in beta-thalassaemia major patients' blood referring to the regional blood transfusion center of Tehran, Iran. (2021/01/01) ♡
• Malnutrition, Its Attributes, and Impact on Quality of Life: An Epidemiological Study among β-Thalassemia Major Children. (2021/01/01) ♡
• Evaluation of iron overload by cardiac and liver T2* in β-thalassemia: Correlation with serum ferritin, heart function and liver enzymes. (2021/01/01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Genotypic and Clinical Analysis of a Thalassemia Major Cohort: An Observational Study. (2021/01/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Prevention programmes and prenatal diagnosis for beta thalassemia in Pakistan: A narrative review. (2021/01/01) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Clinical Experience of Thalidomide in Thalassemic Patients (2021-11-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Testing SIROLIMUS in Beta-thalassemia Transfusion Dependent Patients (THALA-RAP) (2021-11-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Impact of the Preparation Method of Red Cell Concentrates on Transfusion Indices in Thalassemic Patients (2021-11-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Assessment of Cognitive Functions, Psychological Symptoms, and Quality of Life Among B Thalassemia Patients and Their Clinical Correlates. (2021-11-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Phase 2a Pilot Study of NBMI Treatment in Patients With Beta Thalassemia Major, Requiring Iron Chelation (2021-08-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. HSCT For Patients With High Risk Hemoglobinopathies Using Reduced Intensity (2021-08-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Cord Blood Transfusion In Preterm Neonates (CB-TrIP) (2021-08-17) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Adherence to HU and HRQOL in Patients With Sickle Cell Disease: An Intervention Study Using HU-Go App (2021-07-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study With LJPC-401 for the Treatment of Myocardial Iron Overload in Patients With Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (2021-07-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Iron Status in BTM With Blood Transfusion (2021-07-19) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Study of PTG-300 in Non-Transfusion Dependent and Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia Subjects With Chronic Anemia (2021-07-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety Study for Beta Thalassemia Subjects on PTG-300 (2021-07-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thrombin Generation in Beta-thalassemia Major (2021-07-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Evaluation of Heart Status in Patients of Beta Thalassemia Using Echocardiogram (2021-06-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Safety, Efficacy and Pharmacokinetics of an Oral Iron Chelator Given for a Year to Pediatric Patients With Iron Overload (2021-06-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Cardiac T2* in Beta-thalassemia Patients on Deferasirox Treatment (2021-06-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Genetic Variants Affecting the Clinical Severity of Beta Thalassemia (2021-06-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Association du niveau de Hb F avec la sévérité clinique de la bêta-thalassémie (2021-06-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de sécurité et pharmacodynamique d'un chélateur de fer oral administré pendant 6 mois à des patients présentant une surcharge en fer (2021-06-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Traitement de la surcharge en fer nécessitant une thérapie de chélation (2021-06-02) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude PK de la ticagrélor chez les enfants âgés de moins de 24 mois, atteints de drépanocytose (HESTIA4) (2021-05-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'efficacité/sécurité de la défériprone comparée à la déférasirox chez les patients pédiatriques (2021-05-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Observation des modifications endocriniennes et métaboliques chez les patients atteints de thalassémie majeure (2021-02-18) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Adiponectine, IL-6 et hsC-RP en relation avec l'épaisseur de l'intima-média carotidienne chez les patients atteints de bêta-thalassémie (2021-02-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Le rôle de l'OCTA chez les patients atteints de bêta-thalassémie (2021-02-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Hydroxyurée, oméga 3, Nigella sativa, miel sur le stress oxydatif et la chélation du fer dans la thalassémie majeure pédiatrique (2021-01-27) ♡

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