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Talasemia (forma grave)

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Publicaciones y estudios (1522)

• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Gene Therapy for Patients With Transfusion-Dependent β-Thalassemia (2026-07-23) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Safety and Efficacy Evaluation of BRL-101 in Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia (2026-07-21) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de seguimiento a largo plazo de BRL-101 para TDT (2026-07-21) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Estudio de seguridad y farmacocinética de Luspatercept (ACE-536) en participantes pediátricos con talasemia beta (β) (2026-07-10) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Escalating Doses of Fostamatinib in Subjects With Stable Sickle Cell Disease (2026-07-07) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. T-Cell Depleted Alternative Donor Bone Marrow Transplant for Sickle Cell Disease (SCD) and Other Anemias (2026-07-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio para evaluar el uso de Luspatercept en pacientes con síndromes mielodisplásicos de riesgo más bajo o talasemia beta (2026-07-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Un estudio para evaluar la seguridad a largo plazo en participantes que han participado en otros ensayos clínicos de Luspatercept (ACE-536) (2026-07-01) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Un estudio para probar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de un anticuerpo, REGN7999, inyectado bajo la piel para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en participantes adultos con talasemia β no dependiente de transfusión, utilizando resonancias magnéticas para medir los niveles de hierro en el cuerpo (2026-07-01) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Evaluación de la seguridad y eficacia de CTX001 en participantes pediátricos con talasemia β dependiente de transfusión (TDT) (2026-07-01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Cambios relacionados con la transfusión en marcadores de estrés oxidativo en neonatos (2026-06-26) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. El efecto de la entrevista motivacional en la adherencia al tratamiento y la autoeficacia en adultos omanís con talasemia (2026-06-22) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Farmacocinética de dosis única de Pociredir en participantes con enfermedad de células falciformes (2026-06-18) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Un estudio abierto de un producto de terapia génica (Vebeglogene Autotemcel) en talasemia beta dependiente de transfusión (2026-06-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Protocolo de acceso expandido para terapia génica utilizando vector lentiviral shmiR para inducir hemoglobina fetal en la enfermedad de células falciformes (2026-06-11) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. CS-101 en pacientes con talasemia β (2026-06-09) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Un estudio de tratamiento de supresión inmunológica para personas con enfermedad de células falciformes o talasemia β que van a recibir un trasplante de células hematopoyéticas alogénico (HCT) (2026-06-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio del mundo real para evaluar Luspatercept en adultos con talasemia beta dependiente de transfusión en Oriente Medio (2026-06-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estado de salud bucodental en niños con talasemia β mayor (2026-05-29) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas editadas en la base en el tratamiento de pacientes con talasemia β mayor (2026-05-15) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Un estudio de transferencia génica que induce hemoglobina fetal en la enfermedad de células falciformes (GRASP, BMT CTN 2001) (2026-05-12) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Combinación de talidomida e hidroxiurea en talasemia dependiente de transfusión (2026-05-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Enfermedad de células falciformes y las necesidades genómicas y de terapia génica de las partes interesadas (2026-05-01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio piloto PBSCT con deplección TCRab para hemoglobinopatías (2026-04-28) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Efectos de la hidroxiurea y la metformina en talasemia beta dependiente de transfusión (2026-04-28) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Talasemia β mayor con células progenitoras hematopoyéticas CD34+ autólogas transducidas con TNS9.3.55 un vector lentiviral que codifica el gen normal de la β-globina humana (2026-04-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Trasplante PBMC haploidentidad para anemias congénitas graves (2026-04-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. ALS20-101 terapia génica lentiviral para talasemia beta (2026-04-15) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de extensión de etiqueta abierta para el estudio Pioneer 6058-SCD-101 (2026-04-14) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Trasplantación PBSC de depleción alfa/beta del receptor de células T MT2021-08 (2026-04-06) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de la expresión de microARN-155 en relación con la formación de aloanticuerpos en pacientes dependientes de transfusión (2026-04-06) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Factores de riesgo que afectan el crecimiento en niños con talasemia en AUCH (2026-04-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Glóbulos rojos derivados de sangre de cordón heterólogo para transfusión en recién nacidos extremadamente prematuros (2026-03-31) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de fase 2 de seguridad y eficacia evaluando CS-101 en participantes con talasemia β mayor (2026-03-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de la eficacia y seguridad de una dosis única de CTX001 en participantes con talasemia β dependiente de transfusión y enfermedad de células falciformes grave (2026-03-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Acumulación de hierro en eritrocitos en pacientes (2026-03-20) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Adición de JSP191 (anticuerpo anti-C-kit) al trasplante de células hematopoyéticas no mieloablativo para la enfermedad de células falciformes y talasemia beta (2026-03-12) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Mapeo de susceptibilidad cuantitativa (QSM) para guiar la terapia quelante de hierro (2026-02-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Fibrilación auricular en talasemia beta (2026-02-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio clínico que evalúa la seguridad y eficacia de CS-101 en el tratamiento de sujetos con talasemia β (2026-02-12) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Evaluación de seguridad y eficacia del trasplante de ET-01 en sujetos con talasemia β dependiente de transfusión (2026-02-11) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio de seguimiento a largo plazo en participantes que recibieron CS-101 (2026-02-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio de Seguimiento para Evaluar la Seguridad y Eficacia a Largo Plazo en Participantes Que Recibieron Inyección de CS-101 (2026-02-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un Estudio de Seguridad y Eficacia Evaluando CS-101 en Sujetos Con β-Talasemia Mayor (2026-02-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Trasplante Repetido de Células Madre de Sangre Periférica para Pacientes Con Enfermedad de Células Falciformes y Niveles Decrecientes de Quimerismo Mieloide del Donante (2026-02-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Edición Génica del Potenciador BCL11A de Células Madre Hematopoyéticas para β-Hemoglobinopatías Graves (2026-02-03) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Glóbulos Rojos de Cordón Umbilical para Transfusión de Recién Nacidos Prematuros (2026-01-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Agonista del Receptor del Péptido Similar al Glucagón 1 en el Manejo de la Diabetes Mellitus en Niños y Adolescentes Con Talasemia Dependiente de Transfusiones (2026-01-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de recopilación de datos de pacientes con trastornos no malignos sometidos a UCBT, BMT o PBSCT con RIC (2026-01-13) ♡

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