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Distrofia muscular de Becker

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Publicaciones y estudios (1748)

• Myostatin inhibition with orally administered Lactobacillus casei expressing a modified human myostatin protein: functional benefits and translational potential in advanced Duchenne muscular dystrophy. (2026/01/13) ♡
• Real-world outcomes of delandistrogene moxeparvovec gene therapy: Motor outcomes and emerging safety concerns. (2026/01/07) ♡
• Artículo de revisióniUn resumen de lo que se sabe sobre un tema, escrito por expertos. No compilado según reglas de búsqueda fijas, por lo que la selección de estudios puede estar sesgada. Digital outcome measures in Duchenne muscular dystrophy: Lessons learnt from clinical trials. (2026/01/01) ♡
• Prakriti and genetic profiling in Duchenne/Becker muscular dystrophy: An Ayurgenomic appraisal towards personalized care. (2026/01/01) ♡
• Dystrophin deficiency stiffens skeletal muscle and impairs elasticity: an in vivo rheological examination. (2026/01/01) ♡
• SRSF2 is upregulated in Duchenne muscular dystrophy and impairs myoblast autophagy by alternatively splicing HUWE1. (2026/01/01) ♡
• Erratum. (2026/01/01) ♡
• Economic burden of Duchenne muscular dystrophy from a societal perspective in Mumbai, India. (2026/01/01) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Estudio de Seguridad, Tolerabilidad, Farmacodinámica, Eficacia y Farmacocinética de DYNE-251 en Participantes con Distrofia Muscular de Duchenne Susceptibles de Salto del Exón 51 (2026-08-11) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (2026-08-11) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandistrogene Moxeparvovec in Participants Under the Age of Four With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (2026-08-10) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children With DMD (2026-08-10) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Safety and Efficacy of KER-065 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (2026-08-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mutations (2026-08-03) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISPR Gene-editing Therapy and Its Long-Lasting Effects in DMD Patients (MUSCLE) (2026-08-03) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dystrophy (2026-07-31) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) (2026-07-31) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients (2026-07-31) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Muscular Dystrophy: Brain-muscle Imaging, Cognition and Muscle Function (2026-07-31) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Ph2 Open-label Study of AOC 1044 in Duchenne Muscular Dystrophy Participants With Mutations Amenable to Exon44 Skipping (2026-07-30) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Managed Access Program for Del-zota in Participants With DMD Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (2026-07-30) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intrathecal (IT) Injection of INS1201 in Ambulatory Males With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (2026-07-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Identification of Surrogate Outcome Measures for DMD Drug Trials (2026-07-28) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (2026-07-24) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Phase 2 Expanded Access Study of UC-MSC in DMD Patients (2026-07-24) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (2026-07-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. CureDuchenne Link®: A Resource for Research (2026-07-24) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (2026-07-22) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne Cardiomyopathy (2026-07-21) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (2026-07-21) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMREE®) in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy-SUMMIT (2026-07-20) ♡
• Estudio de Fase 3iInvestigación en un gran grupo de pacientes, el paso final antes de que se pueda autorizar un tratamiento. Lo que sale aquí tiene mucho peso. A Study of SGT-003 Gene Therapy in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy (IMPACT DUCHENNE) (2026-07-16) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) (2026-07-13) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) (2026-07-08) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD (2026-07-07) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE) (2026-07-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (2026-07-02) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. A Study to Evaluate the Tolerability, Safety and Efficacy of GNR-097 Gene Therapy in Pediatric Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (2026-06-29) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (2026-06-25) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expression From Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Non-Ambulatory Cohort (2026-06-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenne and Becker Muscular Dystrophies (2026-06-24) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. PBGENE-DMD Phase 1/2a Safety and Preliminary Efficacy Study in Duchenne Muscular Dystrophy (FUNCTION-DMD) (2026-06-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Monitoreo digital de la función del miembro superior en DMD no ambulante (2026-06-23) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) (2026-06-16) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Bobinas de radiofrecuencia pediátricas genéricas (2026-06-12) ♡
• Estudio temprano (fase 1 o 2)iInvestigación temprana en un grupo pequeño, enfocada principalmente en seguridad y dosificación. Si realmente funciona, tendrá que demostrarse después. Agonistas del receptor del péptido similar al glucagón-1 para atenuar el riesgo metabólico en individuos con distrofia muscular de Duchenne (2026-06-11) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Definición de puntos finales en distrofia muscular de Becker (2026-06-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio remoto utilizando tecnología para evaluar resultados en DMD (2026-06-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Tele-rehabilitación basada en el hogar para la función respiratoria en niños con distrofia muscular de Duchenne (2026-06-05) ♡

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