Thalassämie (schwere Form)
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Publikationen und Studien (1521)
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Safety and Efficacy Evaluation of BRL-101 in Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia (2026-07-21) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Long-term Follow-up Study of BRL-101 for TDT (2026-07-21) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Study of Safety & PK of Luspatercept (ACE-536) in Pediatric Participants With Beta (β)-Thalassemia (2026-07-10) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Escalating Doses of Fostamatinib in Subjects With Stable Sickle Cell Disease (2026-07-07) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. T-Cell Depleted Alternative Donor Bone Marrow Transplant for Sickle Cell Disease (SCD) and Other Anemias (2026-07-07) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Study to Evaluate Luspatercept Utilization in Patients With Lower Risk Myelodysplastic Syndromes or Beta-thalassemia (2026-07-02) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. A Study to Evaluate Long-term Safety in Participants Who Have Participated in Other Luspatercept (ACE-536) Clinical Trials (2026-07-01) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Study to Test the Safety, Tolerability, and Efficacy of an Antibody, REGN7999, Injected Under the Skin for the Treatment of Iron Overload in Adult Participants With Non-Transfusion Dependent β-thalassemia, Using MRI Scans to Measure Iron Levels in the Body (2026-07-01) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Evaluation of Safety and Efficacy of CTX001 in Pediatric Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia (TDT) (2026-07-01) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Transfusion-Related Changes in Oxidative Stress Biomarkers in Neonates (2026-06-26) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. The Effect of Motivational Interviewing on Treatment Adherence and Self-Efficacy Among Omani Adults With Thalassemia (2026-06-22) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Single-dose Pharmacokinetics of Pociredir in Participants With Sickle Cell Disease (2026-06-18) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. An Open-label Study of a Gene Therapy Product (Vebeglogene Autotemcel) in Transfusion Dependent Beta-Thalassemia (2026-06-15) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Expanded Access Protocol for Gene Therapy Utilizing shmiR Lentivirus Vector to Induce Fetal Hemoglobin in Sickle Cell Disease (2026-06-11) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. CS-101 in Patients With β-thalassemia (2026-06-09) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Study of Immune Suppression Treatment for People With Sickle Cell Disease or β-Thalassemia Who Are Going to Receive an Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) (2026-06-03) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Real-World Study to Evaluate Luspatercept in Adults With Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia in the Middle East (2026-06-02) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Oral Health Status in Children With β-Thalassemia Major (2026-05-29) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Base-edited Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Treating Patients With β-thalassemia Major (2026-05-15) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. A Gene Transfer Study Inducing Fetal Hemoglobin in Sickle Cell Disease (GRASP, BMT CTN 2001) (2026-05-12) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Combination of Thalidomide and Hydroxyuria in Transfusion Dependent Thalasemmia (2026-05-05) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Sickle Cell Disease and the Genomic and Gene Therapy Needs of Stakeholders (2026-05-01) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Pilot Study PBSCT With TCRab Depletion For Hemoglobinopathies (2026-04-28) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Effects of Hydroxyurea and Metformin in Transfusion Dependent Beta-Thalassemia (2026-04-28) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. ß-Thalassemia Major With Autologous CD34+ Hematopoietic Progenitor Cells Transduced With TNS9.3.55 a Lentiviral Vector Encoding the Normal Human ß-Globin Gene (2026-04-24) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Haploidentical PBMC Transplant for Severe Congenital Anemias (2026-04-23) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. ALS20-101 Lentiviral Gene Therapy for Beta Thalassemia (2026-04-15) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Open-Label Extension Study to Pioneer Study 6058-SCD-101 (2026-04-14) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. MT2021-08T Cell Receptor Alpha/Beta Depletion PBSC Transplantation for Heme Malignancies (2026-04-06) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Evaluation of Micro RNA-155 Expression in Relation to Alloantibody Formation in Transfusion-Dependent Patients (2026-04-06) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Risk Factors Affecting Growth in Thalassemic Children at AUCH (2026-04-03) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Heterologous Cord Blood-Derived Red Blood Cell for Transfusion in Extremely Preterm Infants (2026-03-31) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Phase 2 Safety and Efficacy Study Evaluating CS-101 in Participants With β-Thalassemia Major (2026-03-24) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Evaluation of Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 in Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease (2026-03-23) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Iron Accumulation in Erythrocytes in Patients (2026-03-20) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Addition of JSP191 (C-kit Antibody) to Nonmyeloablative Hematopoietic Cell Transplantation for Sickle Cell Disease and Beta-Thalassemia (2026-03-12) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Quantitative Susceptibility Mapping (QSM) to Guide Iron Chelating Therapy (2026-02-27) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Atrial Fibrillation in Beta-Thalassemia (2026-02-24) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Clinical Study Evaluating the Safety and Efficacy of CS-101 in Treating Subjects With β-thalassemia (2026-02-12) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Safety and Efficacy Evaluation of ET-01 Transplantation in Subjects With Transfusion Dependent β-Thalassaemia (2026-02-11) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CS-101 (2026-02-10) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Follow-up Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy in Participants Who Received CS-101 Injection (2026-02-10) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. A Safety and Efficacy Study Evaluating CS-101 in Subjects With β-Thalassemia Major (2026-02-10) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Repeat Peripheral Blood Stem Cell Transplantation for Patients With Sickle Cell Disease and Falling Donor Myeloid Chimerism Levels (2026-02-05) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Hematopoietic Stem Cell BCL11A Enhancer Gene Editing for Severe β-Hemoglobinopathies (2026-02-03) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Red Blood Cells From Umbilical Cord for Transfusion of Preterm Infants (2026-01-28) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Glucagon-Like Peptide 1 Receptor Agonist in Diabetes Mellitus Management in Children and Adolescents With Transfusion-Dependent Thalassemia (2026-01-27) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Data Collection Study of Patients With Non-Malignant Disorders Undergoing UCBT, BMT or PBSCT With RIC (2026-01-13) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Gene Transfer for Sickle Cell Disease (2026-01-09) ♡
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