Becker-Muskeldystrophie
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Publikationen und Studien (1748)
- Myostatin-Inhibition durch oral verabreichte Lactobacillus casei, die ein modifiziertes humanes Myostatin-Protein exprimiert: Funktionelle Vorteile und Translationspotenzial bei fortgeschrittener Duchenne-Muskeldystrophie. (2026/01/13) ♡
- Real-World-Ergebnisse der Delandistrogene-Moxeparvovec-Gentherapie: Motorische Ergebnisse und neu entstehende Sicherheitsbedenken. (2026/01/07) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Digitale Outcome-Messungen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Lektionen aus klinischen Studien. (2026/01/01) ♡
- Prakriti und genetische Profilierung bei Duchenne-/Becker-Muskeldystrophie: Eine Ayugenomische Bewertung für personalisierte Pflege. (2026/01/01) ♡
- Dystrophin-Mangel versteift Skelettmuskulatur und beeinträchtigt Elastizität: eine in-vivo-rheologische Untersuchung. (2026/01/01) ♡
- SRSF2 ist bei Duchenne-Muskeldystrophie hochreguliert und beeinträchtigt die Autophagie von Myoblasten durch alternatives Spleißen von HUWE1. (2026/01/01) ♡
- Erratum. (2026/01/01) ♡
- Economic burden of Duchenne muscular dystrophy from a societal perspective in Mumbai, India. (2026/01/01) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic Study of DYNE-251 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping (2026-08-11) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (2026-08-11) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Genabgabe-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Expression von Delandistrogene Moxeparvovec bei Teilnehmern unter vier Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (2026-08-10) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Microdystrophin-Gentransfer-Studie bei Jugendlichen und Kindern mit DMD (2026-08-10) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Sicherheit und Wirksamkeit von KER-065 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (2026-08-10) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Studie der Genotyp- und Phänotyp-Charakterisierung bei Duchenne-Muskeldystrophie mit kleinen Mutationen (2026-08-03) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine offene, multidose Dosis-Eskalations-Studie zur Bewertung der Sicherheit der CRISPR-Genbearbeitungstherapie und ihrer Langzeiteffekte bei DMD-Patienten (MUSCLE) (2026-08-03) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Offene Verlängerungsstudie von EDG-5506 bei Teilnehmern mit Becker-Muskeldystrophie (2026-07-31) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Phase-2-Studie von EDG-5506 bei Becker-Muskeldystrophie (GRAND CANYON) (2026-07-31) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Phase-2-Studie von SAT-3247 bei pädiatrischen ambulanten Patienten (2026-07-31) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Multimodale Studie über das Fehlen von Dp140 bei Becker-Muskeldystrophie: Gehirn-Muskel-Bildgebung, Kognition und Muskelfunktion (2026-07-31) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Ph2 offene Studie von AOC 1044 bei Duchenne-Muskeldystrophie-Teilnehmern mit Mutationen, die für Exon-44-Skipping geeignet sind (2026-07-30) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Verwaltetes Zugriffsprogramm für Del-zota bei Teilnehmern mit DMD-Mutationen, die für Exon-44-Skipping geeignet sind (2026-07-30) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Biodistribution einer einzelnen intrathekalen (IT) Injektion von INS1201 bei ambulanten Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (2026-07-28) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Modellierung der Mortalität in Duchenne-Muskeldystrophie-Kardiomyopathie: Identifizierung von Surrogatendpunkten für DMD-Arzneimittelstudien (2026-07-28) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Givinostat bei nicht-ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (2026-07-24) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Phase-2-Studie zum erweiterten Zugang von UC-MSC bei DMD-Patienten (2026-07-24) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeit-Sicherheit und Wirksamkeit von BMN 351 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (2026-07-24) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. CureDuchenne Link®: Eine Ressource für Forschung (2026-07-24) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PF-06939926 zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (2026-07-22) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Natrium-/Glukose-Kotransporter-2-Inhibitoren (SGLT2i)-Therapie bei Duchenne-Kardiomyopathie (2026-07-21) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. AFFINITY DUCHENNE: RGX-202-Gentherapie bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (2026-07-21) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Registerstudie zur Beobachtung der Langzeit-Sicherheit von Vamorolon (AGAMREE®) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie-SUMMIT (2026-07-20) ♡
- Phase-3-StudieiUntersuchung bei einer großen Gruppe von Patienten, der letzte Schritt vor einer Zulassung einer Behandlung. Das hier Ermittelte wiegt schwer. Eine Studie der SGT-003-Gentherapie bei ambulanten Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie (IMPACT DUCHENNE) (2026-07-16) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) (2026-07-13) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Studie der SGT-003-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie (INSPIRE DUCHENNE) (2026-07-08) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8-Antikörper-Bewertungsstudie bei Männern mit DMD (2026-07-07) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Langzeit-Verlängerungsstudie bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie, die sich für Exon-Skipping eignen, zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE) (2026-07-02) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Studie zur Bewertung der Real-World-Erfahrung von Givinostat bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (2026-07-02) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Early Check: Expanded Screening in Newborns (2026-07-01) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Studie zur Bewertung der Verträglichkeit, Sicherheit und Wirksamkeit der GNR-097-Gentherapie bei pädiatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (2026-06-29) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von BMN 351 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (2026-06-25) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Eine Gentherapie-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Expression von Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) - Nicht-ambulante Kohorte (2026-06-24) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Multiparametrische ultraschnelle Ultraschall-Biomarker für Duchenne- und Becker-Muskeldystrophien (2026-06-24) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. PBGENE-DMD Phase-1/2a-Sicherheits- und vorläufige Wirksamkeitsstudie bei Duchenne-Muskeldystrophie (FUNCTION-DMD) (2026-06-23) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Digitale Überwachung der Oberextremitätenfunktion bei nicht-ambulanten DMD-Patienten (2026-06-23) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. NS-050/NCNP-03 bei Jungen mit DMD (Meteor50) (2026-06-16) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Pädiatrische Radiofrequenz-Spulen generisch (2026-06-12) ♡
- Frühe Studie (Phase 1 oder 2)iFrühe Untersuchung bei einer kleinen Gruppe, hauptsächlich zur Überprüfung von Sicherheit und Dosierung ausgerichtet. Ob es wirklich wirkt, muss danach noch gezeigt werden. Glukagon-ähnliche Peptid-1-Rezeptoragonisten zur Abmilderung des Metabolischen Risikos bei Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie (2026-06-11) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Definition von Endpunkten bei Becker-Muskeldystrophie (2026-06-10) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Eine Fernstudienuntersuchung mit Technologie zur Bewertung von Ergebnissen bei DMD (2026-06-10) ♡
- Klinische UntersuchungiUntersuchung bei Patienten, ohne dass zwischen Gruppen gelost wurde. Nutzbar, aber weniger sicher als eine randomisierte Untersuchung. Heimgestützte Tele-Rehabilitation für Atemfunktion bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (2026-06-05) ♡
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