Eine Phase-1-, 2- oder 3-Studie ist ein Schritt in dem Prozess, mit dem eine neue Behandlung untersucht wird, bevor sie weit verbreitet zur Verfügung steht. Phase 1 schaut vor allem auf Sicherheit und Dosierung bei einer kleinen Gruppe, Phase 2 schaut, ob die Behandlung bei der betreffenden Krankheit Wirkung zu zeigen scheint, und Phase 3 vergleicht die Behandlung im großen Maßstab mit der bestehenden Standardbehandlung. Erst nach einer erfolgreichen Phase 3 kann ein Medikament für die Verwendung außerhalb des Forschungsrahmens zugelassen werden.
Die Phasen folgen aufeinander, weil jeder Schritt eine andere Frage beantwortet. Phase 1 sagt etwas über Sicherheit bei einer Handvoll Menschen aus, nicht über Wirksamkeit bei einer größeren Gruppe von Patienten. Das ist genau der Grund, warum Nachrichten über eine vielversprechende Phase-1-Studie mit Zurückhaltung gelesen werden dürfen: Die Chance, dass ein Medikament, das Phase 1 besteht, am Ende auch zugelassen wird, ist relativ klein. Die meisten Stoffe, die in Phase 1 starten, erreichen Phase 3 nicht.
Was geschieht in Phase 1
In Phase 1 wird eine neue Behandlung zum ersten Mal bei Menschen getestet, oft bei zwanzig bis hundert Teilnehmern. Forscher schauen hier auf Nebenwirkungen, darauf, wie der Körper den Stoff verarbeitet, und darauf, welche Dosis noch sicher ist. Bei einigen Krankheiten, wie bestimmten Krebsarten, machen auch Patienten mit statt gesunder Freiwilliger, weil der Stoff zu riskant ist, um bei gesunden Menschen getestet zu werden. Ein positives Signal in Phase 1 bedeutet also vor allem: der Stoff scheint handhabbar genug zu sein, um ihn weiter zu untersuchen, nicht dass er wirkt.
Was geschieht in Phase 2
Phase 2 dreht sich um die Frage, ob die Behandlung tatsächlich Wirkung bei der Erkrankung hat, für die sie bestimmt ist. Hier machen meist mehrere Dutzend bis ein paar hundert Patienten mit. Forscher sammeln erste Hinweise auf Wirksamkeit und beobachten Nebenwirkungen genau bei einer größeren Gruppe als in Phase 1. Diese Phase gibt eine Anhaltspunkt, aber die Zahlen sind meist noch zu klein und die Anlage oft noch nicht streng genug, um zu harten Schlussfolgerungen zu gelangen. Wer mehr über die genaue Beurteilung einer solchen Studienanlage erfahren möchte, findet dazu Hintergrundinfos im Artikel den Behandlungsmethoden und ihrem Beweisniveau pro Krankheit.
Was geschieht in Phase 3
Phase 3 ist die größte und teuerste Phase, mit oft Hunderten bis Tausenden von Teilnehmern, verteilt auf mehrere Krankenhäuser und manchmal mehrere Länder. Die neue Behandlung wird hier mit der bestehenden Standardbehandlung oder mit einem Placebo verglichen, meist in einer Anlage, bei der nicht bekannt ist, wer welche Behandlung erhält. Dieser Vergleich, kombiniert mit den größeren Zahlen, macht es möglich, mit mehr Sicherheit zu sagen, ob eine Behandlung tatsächlich besser wirkt und wie sich die Nebenwirkungen zum Vorteil verhalten. Erst auf der Grundlage überzeugender Phase-3-Ergebnisse beurteilen Aufsichtsbehörden wie die Europäische Arzneimittel-Agentur, ob ein Medikament zugelassen wird.
Warum ein Phase-1-Ergebnis noch wenig aussagt
Nachrichtenberichte über Forschung berichten regelmäßig von einer Phase-1-Studie mit einem hoffnungsvollen Ergebnis. Es ist verständlich, dass solche Nachrichten Aufmerksamkeit erregen, besonders für diejenigen, die selbst mit einer Krankheit leben, für die es wenig Behandlungsmöglichkeiten gibt. Dennoch gilt: Je früher die Phase, desto kleiner die Gruppe, desto vorläufiger die Schlussfolgerung. Ein Medikament, das in Phase 1 sicher erscheint, muss noch zeigen, dass es in Phase 2 wirkt, und dass es in Phase 3 besser wirkt als das, was es bereits gibt. Forscher wägen daher erst nach Phase 3, und manchmal erst nach längeren Nachuntersuchungen ab, ob eine Behandlung die Standardbehandlung verändern kann.
Wie du dieses Wissen nutzen kannst
Wenn du Berichte über Untersuchungen zu einer Behandlung deiner Krankheit liest, ist es sinnvoll zu schauen, in welcher Phase sich die Studie befindet. Das setzt das Ergebnis sofort in Perspektive, ohne den Wert der Untersuchung in Frage zu stellen. Codex gibt bei Publikationen das Evidenzniveau an, damit klar ist, wie solide ein Ergebnis begründet ist. Wer genau wissen möchte, woher diese Information kommt und wie sie zustande kommt, liest das nach auf der Seite darüber, wie Codex funktioniert. Bei Fragen darüber, was beim Gebrauch von Codex enthalten ist und was nicht, gibt es auch eine Übersicht mit Antworten auf häufig gestellte Fragen.
Ob ein neues Forschungsergebnis etwas für die eigene Situation bedeutet, ist eine Frage, die am besten zusammen mit dem behandelnden Arzt besprochen wird. Dieser kann die Phase der Untersuchung, die untersuchte Gruppe und die eigene Situation nebeneinander legen.
Codex sammelt pro Krankheit die Behandlungsmethoden und die zugrunde liegende Forschung, einschließlich der Phase, in der sich Studien befinden, völlig kostenlos und ohne dass dafür ein Konto erforderlich ist. Wer ein Konto erstellt, kann Publikationen mit einer eigenen Notiz speichern. Neugierig, wie das für eine bestimmte Krankheit aussieht? Ein kostenloses Konto erstellen dauert ein paar Minuten.