risdiplam

Risdiplam is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame spierziekte. Het middel zorgt ervoor dat het lichaam meer van een eiwit aanmaakt dat nodig is voor het functioneren van zenuwcellen die spieren aansturen. Risdiplam wordt als drank via de mond ingenomen, wat het anders maakt dan sommige andere SMA-medicijnen die via een ruggenprik worden toegediend. Het woord komt voor op een site over ongeneeslijke ziektes omdat SMA een erfelijke, blijvende aandoening is waarbij dit middel de ziekte niet genezen maar de gevolgen kan beperken.