nusinersen

Nusinersen is een medicijn dat wordt toegediend via een ruggenprik en dat is ontwikkeld voor de behandeling van spinale musculaire atrofie, ook wel SMA genoemd, een zeldzame erfelijke spierziekte. Het middel grijpt in op het genetische proces waardoor het lichaam meer aanmaakt van een eiwit dat nodig is voor de werking van zenuwcellen die spieren aansturen. Nusinersen geneest SMA niet, maar kan het ziekteverloop vertragen en bij sommige mensen klachten verminderen. De behandeling wordt herhaald over langere tijd, omdat de werking van het medicijn na verloop van tijd afneemt. Op een platform over ongeneeslijke ziektes komt de term voor omdat SMA een aandoening is waarvoor tot nu toe geen genezing bestaat.