CFTR-modulator

CFTR-modulatoren zijn medicijnen die worden ingezet bij taaislijmziekte, ook wel cystische fibrose genoemd. Dit is een erfelijke aandoening waarbij een eiwit genaamd CFTR niet goed werkt. Dit eiwit regelt normaal het transport van zout en water in en uit cellen, en een storing hierin zorgt voor dik, plakkerig slijm in onder andere de longen en het spijsverteringskanaal. CFTR-modulatoren grijpen aan op het defecte eiwit zelf, waardoor het beter kan functioneren, in plaats van alleen de klachten te bestrijden. Welke modulator gebruikt kan worden, hangt af van de specifieke genetische afwijking die iemand heeft. De term komt voor op deze site omdat deze medicijnen een belangrijke ontwikkeling zijn in de behandeling van taaislijmziekte.