# Méthodes de traitement de la cholangite sclérosante primitive
Le traitement de la CSP vise à ralentir la progression de la maladie, à contrôler les symptômes et à prévenir les complications. Parce que la cause sous-jacente n'est pas encore complètement élucidée, il n'existe pas de médicament capable d'arrêter la maladie. Les traitements disponibles se concentrent sur différents aspects : l'inflammation des voies biliaires, la fibrose (tissu cicatriciel), l'inflammation intestinale associée et ses conséquences.
Acide ursodésoxycholique (AUDC)
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Cet acide biliaire dérivé est très prescrit et agit en modifiant la composition de la bile et en réduisant les réactions inflammatoires dans les voies biliaires. Il est généralement administré au stade précoce. Les études montrent que l'UDCA peut aider à réduire la cholestase (stagnation biliaire) et à améliorer certaines anomalies hépatiques dans le sang, bien qu'il ne soit pas clair si elle arrête la progression ultime vers l'insuffisance hépatique.
Les effets secondaires sont généralement légers ; la diarrhée ou les crampes abdominales surviennent chez une petite partie des patients. L'UDCA est relativement sûre à long terme.
Fibrates (fénofibrate, bézafibrate)
ExaminéiRésultats positifs dans les études cliniques, pas encore un traitement standard
Les fibrates sont des médicaments qui peuvent réduire les marqueurs inflammatoires dans le sang et améliorer la fonction hépatique et biliaire. Les résultats d'études positives suggèrent qu'ils peuvent ralentir la progression de la fibrose. Les fibrates ne sont pas encore recommandés comme traitement standard dans tous les pays, mais la recherche se poursuit sur leur place dans le traitement, notamment en association avec l'UDCA.
Les effets secondaires connus sont les douleurs musculaires, la fatigue et l'augmentation des taux d'acide urique.
Médicaments anti-inflammatoires ciblant l'inflammation des voies biliaires
ExaminéiRésultats positifs dans les études cliniques, pas encore un traitement standard
Parce que la CSP s'accompagne d'une inflammation persistante des voies biliaires, des médicaments qui bloquent des voies inflammatoires spécifiques dans le corps sont en cours d'investigation. Ceci est en ligne avec la compréhension croissante que l'activation immunitaire joue un rôle important.
Les études sur les médicaments qui ciblent certaines protéines de signalisation (comme les récepteurs FGF) ou les cellules immunitaires se concentrent sur la réduction de la fibrose et de l'inflammation. Celles-ci sont encore en phase de recherche et ne sont pas un traitement standard.
Les effets secondaires dépendent du médicament spécifique ; les phases de recherche fourniront plus de clarté.
Traitement de l'inflammation intestinale associée (IBD)
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Parce que la CSP s'accompagne souvent d'une maladie inflammatoire de l'intestin (généralement une colite ulcéreuse), le traitement de l'inflammation intestinale est une partie importante. Les médicaments biologiques (par exemple, les médicaments anti-TNF, les inhibiteurs d'intégrines et les inhibiteurs de JAK) ont été de plus en plus utilisés au cours des dernières années et peuvent aider à contrôler à la fois l'inflammation intestinale et éventuellement aussi la progression de la CSP.
Les données récentes suggèrent que les patients atteints de CSP et d'IBD qui obtiennent un bon contrôle de leur maladie intestinale pourraient être mieux lotis. Ceci est encore en cours d'investigation.
Les effets secondaires des médicaments biologiques sont les infections (y compris par des agents pathogènes inhabituels), les réactions cutanées et les anomalies du système sanguin ; ils nécessitent une surveillance régulière.
Gestion des sténoses des canaux biliaires (rétrécissements)
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Au fur et à mesure que la CSP progresse, des rétrécissements se développent dans les voies biliaires. Ceux-ci peuvent provoquer des états inflammatoires, des infections ou un blocage du flux biliaire. Le traitement endoscopique (ERCP avec dilatation et placement de stents) aide à restaurer l'écoulement de la bile et est utilisé lorsque les symptômes se manifestent ou qu'un risque d'infection menace.
Ce n'est pas un traitement de la maladie en tant que tel, mais une intervention symptomatique. Les effets secondaires de la procédure sont la pancréatite (inflammation du pancréas) et les infections ; les antibiotiques prophylactiques systématiques sont parfois administrés autour des procédures.
Traitement des polypes de la vésicule biliaire et prévention du cancer
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Les patients atteints de CSP ont un risque accru de cancer des voies biliaires et des structures adjacentes. Le dépistage régulier par échographie et, si nécessaire, par IRM et les biomarqueurs sanguins aident à détecter les modifications précoces. L'ablation de la vésicule biliaire est parfois recommandée pour la prévention du cancer, en particulier pour les polypes supérieurs à certaines dimensions.
Celui-ci ne vise pas à ralentir la progression de la maladie, mais à la détection précoce et à la prévention.
Mesures nutritionnelles et de mode de vie
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Une nutrition optimale, la gestion du poids et l'évitement des substances nocives (alcool, certains suppléments) font partie des soins standard. Ces mesures aident à maintenir le foie en bonne santé et à prévenir les complications.
Traitement des symptômes de la maladie
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
De nombreux patients atteints de PSC éprouvent de la fatigue et possiblement une limitation cognitive (problèmes de concentration ou de mémoire). Bien qu'aucun médicament ne soit spécifiquement destiné à cela, des approches multidisciplinaires (activité, sommeil, soutien psychologique, traitement de la maladie hépatique sous-jacente) peuvent aider. Ceci est encore en phase de recherche; des études examinent quels facteurs sont modifiables.
La lutte contre la fatigue nécessite une évaluation individuelle en concertation avec le médecin.
Examen de la fibrose hépatique (tests non invasifs)
ExaminéiRésultats positifs dans les études cliniques, pas encore un traitement standard
La mesure de la rigidité hépatique (élastographie) et les marqueurs sanguins (panels de protéines et d'enzymes) peuvent donner des indications sur le degré de fibrose sans biopsie et aider à suivre la maladie. La recherche montre que ces tests peuvent mieux prédire la progression. Ils remplacent de plus en plus souvent la biopsie hépatique, mais ne visent pas à traiter la maladie—ils aident à la prédiction du risque.
Pas d'effets secondaires.
Transplantation hépatique
ProuvéiInclus dans les directives officielles, ou approuvé par l'EMA ou la FDA
Pour les patients atteints de cirrhose avancée ou d'insuffisance hépatique, la transplantation hépatique est le seul traitement curatif. Elle est envisagée lorsque le foie ne peut plus fonctionner adéquatement malgré les médicaments. La transplantation est une intervention lourde avec immunosuppression à vie, mais peut offrir une survie à long terme. Des recherches récentes examinent les résultats chez les patients avec des complications cancéreuses concomitantes.
Les effets secondaires comprennent les infections, le risque de rejet et les effets indésirables des immunosuppresseurs.
Molécules expérimentales et de recherche
ExpérimentaliEn cours d'étude, l'issue est encore inconnue
Les essais cliniques explorent de nouvelles approches : des agents qui bloquent certains récepteurs (par exemple les récepteurs FGF), qui s'attaquent directement à la fibrose, ou qui ciblent de nouvelles prises immunologiques. L'analyse assistée par intelligence artificielle de la biopsie hépatique montre également des résultats prometteurs pour une meilleure prédiction du risque.
Ce sont des interventions de recherche dans des cadres contrôlés. La sécurité et l'efficacité ne peuvent être confirmées que lorsque les essais sont terminés.
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_Ces informations ne remplacent jamais le jugement d'un médecin. Discutez toujours de votre situation avec votre propre professionnel de santé._