inotersen

Inotersen is een medicijn dat via een injectie onder de huid wordt toegediend, meestal bij mensen met erfelijke ATTR-amyloïdose. Deze zeldzame aandoening ontstaat door een fout in het TTR-gen, waardoor het lichaam een afwijkend eiwit aanmaakt dat zich opstapelt in zenuwen en organen. Inotersen grijpt in op de aanmaak van dit eiwit in de lever, zodat er minder van wordt geproduceerd en de schade aan zenuwen mogelijk minder snel toeneemt. Het middel wordt vooral gebruikt bij de vorm van de ziekte die de zenuwen aantast, en vraagt regelmatige controle van bloed en nieren vanwege mogelijke bijwerkingen. Op een site over ongeneeslijke ziektes komt de term voor omdat ATTR-amyloïdose een erfelijke, voortschrijdende aandoening is waarvoor dit middel een van de behandelmogelijkheden is.