antisense-oligonucleotide

Een antisense-oligonucleotide is een kunstmatig gemaakt, kort stukje genetisch materiaal dat is ontworpen om zich te binden aan het RNA van een cel. Door deze binding wordt voorkomen dat een bepaald, vaak schadelijk eiwit wordt aangemaakt, of wordt de aanmaak van een ontbrekend eiwit juist verbeterd. Deze technologie wordt onder andere gebruikt bij zeldzame erfelijke ziektes, zoals spinale musculaire atrofie, waarbij een fout in het genetisch materiaal leidt tot ziekte. Omdat de behandeling zeer specifiek op het defect aangrijpt, wordt ze soms genetische of moleculaire therapie genoemd. Het woord komt voor omdat steeds meer ongeneeslijke, erfelijke ziektes met antisense-oligonucleotiden worden behandeld of onderzocht.