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Dystrophie musculaire de Becker

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Publications et études (1748)

• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Registry of Translarna (Ataluren) in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD) (2026-02-24) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Investigation of the Relationship Between Executive Functions and Occupational Performance of Children With Duchenne Muscular Dystrophy (2026-02-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Trial to Investigate Safety and Pharmacokinetics of GRT6019, Including Food Effect, in Healthy Male Participants (2026-02-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Natural History of Duchenne Muscular Dystrophy (2026-02-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Registry for Duchenne and Becker Muscular Dystrophy (2026-02-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Long-term Follow-up Study of Participants Who Received Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in a Previous Clinical Study (2026-02-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Factors Influencing Physical Activity Levels in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: An ICF-CY-Based Study (2026-01-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Gamified Occupational Therapy for Adolescents With Duchenne Muscular Dystrophy (2026-01-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. DMD and Gamified Physiotherapy (2026-01-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. The Effect of Dual-tasking Program on Cognitive and Physical Functions and Independence in Activities of Daily Living in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: A Single-blind Randomized Controlled Trial (2026-01-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Self-Efficacy Enhancement Using a Multicomponent Support Group for Caregivers of Children With DMD/SMA (2026-01-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Givinostat in Duchenne's Muscular Dystrophy Long-term Safety and Tolerability Study (2026-01-21) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Expanded Access Protocol for Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (2026-01-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Derivation of Human Induced Pluripotent Stem (iPS) Cells to Heritable Cardiac Arrhythmias (2026-01-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. A Study to Evaluate the Safety and Tolerability of RAG-18 in Pediatric Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (2026-01-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Virtual Reality and Whole Body Vibration on Muscle Strength and Balance in Children With DMD (2026-01-14) ♡
• Inhibition of HuR/ELAVL-1 attenuates fibrotic progression in Mdx mice with dilated cardiomyopathy. (2025/12/30) ♡
• Evaluation of a control paradigm allowing heart rate guided rehabilitative exercise for boys with Duchenne muscular dystrophy. (2025/12/29) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. PPMO-based exon skipping therapy improves respiratory function in the mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2025/12/26) ♡
• Statistical Genetics of DMD Gene Mutations in a Kazakhstan Cohort: MLPA/NGS Variant Validation and Genotype-Phenotype Modelling. (2025/12/26) ♡
• Inhibition of TRPC3-Nox2 Complex Formation Ameliorates Skeletal Muscle Atrophy. (2025/12/26) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. A Rare Co-occurrence of Duchenne Muscular Dystrophy and Glycerol Kinase Deficiency Associated With Xp21 Contiguous Gene Deletion Syndrome: A Case Report. (2025/12/25) ♡
• Validation of the Japanese Version of the Muscular Dystrophy Spine Questionnaire in Patients with Flaccid Neuromuscular Scoliosis in Japan. (2025/12/25) ♡
• Spectrum of Osteoporosis Etiologies with Associated Vertebral Compression Fractures in Children: Analysis of 11 Cases. (2025/12/24) ♡
• Brain Matters in Duchenne Muscular Dystrophy: DMD Mutation Sites and Their Association with Neurological Comorbidities Through Isoform Impairment. (2025/12/24) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Symptomatic Pneumoperitoneum After Percutaneous Radiological Gastrostomy in Patient With Duchenne Disease Dependent on Non-Invasive Mechanical Ventilation. (2025/12/24) ♡
• Morpholino-RNA duplex exhibits robust, sustained, and safe steric-block antisense activity by intracerebroventricular and intrathecal injection. (2025/12/22) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Validation of an in vitro muscle platform to evaluate myogenesis and calcium handling in control and dystrophic human myotubes. (2025/12/17) ♡
• Development of a cost-effectiveness analysis model for Duchenne muscular dystrophy utilizing the national registry in Japan. (2025/12/17) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. The Promise and Pitfalls of AAV-Mediated Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy. (2025/12/17) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Interplay between mTORC1 signaling and iron homeostasis in muscle atrophy. (2025/12/16) ♡
• Assessing Delays in Time to Diagnosis of Duchenne Muscular Dystrophy: A Survey of Current Primary Care Practices. (2025/12/15) ♡
• Upper limb function and quality of life in Duchenne muscular dystrophy: a cross-sectional study in Chile. (2025/12/12) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Antisense and gene therapy trials in Duchenne muscular dystrophy. (2025/12/12) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Beginning of a new era of synthetic messenger RNA therapeutics: Comprehensive insights on mRNA drug design, development and applications. (2025/12/12) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Transcytotic transportation of size-controlled nanocarriers into dystrophic skeletal muscle leads to therapeutic outcome in mice. (2025/12/11) ♡
• Tonic GABA(A) receptor currents in Cerebellar Purkinje cells of wild-type and DMD(mdx) mice. (2025/12/11) ♡
• Optical genome mapping identifies a balanced inversion disrupting DMD in a patient with Duchenne muscular dystrophy. (2025/12/07) ♡
• Dystrophie musculaire de Duchenne en République d'Ossétie du Nord-Alanie : étude épidémiologique, problèmes diagnostiques et perspectives thérapeutiques. (2025/12/06) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Un examen des études récentes sur l'édition du génome médiée par CRISPR/Cas9 dans une variété de troubles génétiques liés aux muscles. (2025/12/05) ♡
• Complications endocriniennes et métaboliques dans une cohorte nationale d'enfants et d'adolescents slovènes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne : critères du monde réel pour la transition vers une thérapie à la vamorolone. (2025/12/05) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Histones désacétylases dans la dystrophie musculaire de Duchenne : un rôle dans le mécanisme de la maladie et une cible pour l'inhibition. (2025/12/04) ♡
• L'ablation conditionnelle de Dmd dans le muscle et le cerveau provoque des effets profonds sur la fonction musculaire et le comportement neurologique. (2025/12/02) ♡
• Profil complet des annexines dans les troubles neuromusculaires révèle une signature unique dans la dysferlinopathie. (2025/12/01) ♡
• [Duchenne de Boulogne : Pioneer de la Neurologie]. (2025/12/01) ♡
• Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Dystrophie musculaire de Duchenne en 2025. (2025/12/01) ♡
• Dystrophie musculaire de Duchenne : le registre français des dystrophinopathies (registre DYS). (2025/12/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Prise en charge multidisciplinaire de la dystrophie musculaire de Duchenne de l'enfance à l'âge adulte. (2025/12/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Soins cardiologiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne. (2025/12/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Soins respiratoires dans la dystrophie musculaire de Duchenne. (2025/12/01) ♡

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