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Dystrophie musculaire de Becker

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Publications et études (1749)

• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Le fardeau de l'accès dans la dystrophie musculaire de Duchenne aux États-Unis (2020-08-06) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de phase 3 de l'ataluren chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec mutation non-sens (nmDMD) (2020-08-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de l'ataluren (PTC124) chez les participants non-ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne/Becker d'origine génétique (nmDMD/BMD) (2020-07-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'extension de phase 2B de l'ataluren (PTC124) dans la dystrophie musculaire de Duchenne/Becker (DMD/BMD) (2020-07-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Événements digestifs chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2020-05-12) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de phase IIa de TAS-205 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (2020-04-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. European Home Mechanical Ventilation Registry (2020-04-09) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de phase 2B de PTC124 (ataluren) dans la dystrophie musculaire de Duchenne/Becker (DMD/BMD) (2020-04-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de transition d'efficacité, de sécurité et de tolérabilité de l'étéplirsen chez les sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2020-03-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'efficacité de AVI-4658 pour induire l'expression de la dystrophine chez les patients sélectionnés atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2020-03-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de sécurité de l'étéplirsen pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne à un stade avancé (2020-03-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. CRT-P ou CRT-D dans la cardiomyopathie dilatée (2020-03-25) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Cellules souches autologues dérivées de la moelle osseuse pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (2020-03-17) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. L'évaluation de l'activation musculaire dans l'activité de montée d'escaliers chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2020-02-27) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude exploratoire de NS-065/NCNP-01 dans la DMD (2020-02-26) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Fibrose endomysiale, réponse inflammatoire musculaire et dysfonctionnement de l'homéostasie calcique dans la dystrophie musculaire de Duchenne (2020-02-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Effets du nitrate de sodium sur le flux sanguin dans la dystrophie musculaire de Becker (2020-01-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. L'étude du flux sanguin des muscles squelettiques dans la dystrophie musculaire de Becker (2020-01-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Tadalafil et sildénafil pour la dystrophie musculaire de Duchenne (2020-01-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Nitrate de sodium pour la dystrophie musculaire (2020-01-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de preuve de concept pour évaluer l'activité et la sécurité de SMT C1100 (Ezutromid) chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2020-01-02) ♡
• T cell receptor specificity drives accumulation of a reparative population of regulatory T cells within acutely injured skeletal muscle. (2019/12/26) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Inhibition of FLT1 ameliorates muscular dystrophy phenotype by increased vasculature in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/26) ♡
• S-nitrosylation of connexin43 hemichannels elicits cardiac stress-induced arrhythmias in Duchenne muscular dystrophy mice. (2019/12/19) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. (2019/12/19) ♡
• An improved method for studying mouse diaphragm function. (2019/12/19) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. S1P/S1P Receptor Signaling in Neuromuscular Disorders. (2019/12/17) ♡
• Use of air stacking to improve pulmonary function in Indonesian Duchenne muscular dystrophy patients: bridging the standard of care gap in low middle income country setting. (2019/12/16) ♡
• Development of a high-throughput screen to identify small molecule enhancers of sarcospan for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/12) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. In vivo cerebellar circuit function is disrupted in an mdx mouse model of Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/09) ♡
• Exploring physiological signals on people with Duchenne muscular dystrophy for an active trunk support: a case study. (2019/12/09) ♡
• Targeting RyR Activity Boosts Antisense Exon 44 and 45 Skipping in Human DMD Skeletal or Cardiac Muscle Culture Models. (2019/12/06) ♡
• Méta-analyseiÉtudes sur une même question rassemblées et réanalysées ensemble. C'est la méthode de recherche la plus solide qui existe : une seule étude isolée peut être due au hasard, des dizaines ensemble beaucoup moins. L'étiquette en dit quelque chose sur la conception, pas sur le résultat — celui-ci peut aussi être que quelque chose ne fonctionne PAS. Entraînement en force et entraînement aérobie pour les maladies musculaires. (2019/12/06) ♡
• CRISPR-Cas3 induces broad and unidirectional genome editing in human cells. (2019/12/06) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Recurrent hypotension induced by sacubitril/valsartan in cardiomyopathy secondary to Duchenne muscular dystrophy: A case report. (2019/12/06) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Metabolic Alterations in Cardiomyocytes of Patients with Duchenne and Becker Muscular Dystrophies. (2019/12/05) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Characterization of mesoangioblast cell fate and improved promyogenic potential of a satellite cell-like subpopulation upon transplantation in dystrophic murine muscles. (2019/12/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Importance of muscle biopsy to establish pathogenicity of DMD missense and splice variants. (2019/12/01) ♡
• Aspects psychiatriques et neurodéveloppementaux de la dystrophie musculaire de Becker. (2019/12/01) ♡
• Evaluation of gait in Duchenne Muscular Dystrophy: Relation of 3D gait analysis to clinical assessment. (2019/12/01) ♡
• Detection of collagens by multispectral optoacoustic tomography as an imaging biomarker for Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. The Dystrophinopathies. (2019/12/01) ♡
• The NIH Toolbox for cognitive surveillance in Duchenne muscular dystrophy. (2019/12/01) ♡
• Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Gene Therapy Briefs. (2019/12/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Dystrophies musculaires. (2019/11/30) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Teaching an Old Molecule New Tricks: Drug Repositioning for Duchenne Muscular Dystrophy. (2019/11/30) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. QuantiMus: A Machine Learning-Based Approach for High Precision Analysis of Skeletal Muscle Morphology. (2019/11/29) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Biomaterials and Advanced Biofabrication Techniques in hiPSCs Based Neuromyopathic Disease Modeling. (2019/11/29) ♡
• Micro-dystrophin Gene Therapy Partially Enhances Exercise Capacity in Older Adult mdx Mice. (2019/11/27) ♡
• N-acetylcysteine Decreases Fibrosis and Increases Force-Generating Capacity of mdx Diaphragm. (2019/11/24) ♡

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