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Muskeln und Bindegewebe
Becker-Muskeldystrophie
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Publikationen und Studien (1748)
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. AMONDYS 45 (Casimersen), a Novel Antisense Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer: Clinical Considerations for Treatment in Duchenne Muscular Dystrophy. (2023/12/28) ♡
- Establishment of a Triple Quadrupole HPLC-MS Quantitation Method for Dystrophin Protein in Mouse and Human Skeletal Muscle. (2023/12/25) ♡
- Astaxanthin Ameliorates Worsened Muscle Dysfunction of MDX Mice Fed with a High-Fat Diet through Reducing Lipotoxicity and Regulating Gut Microbiota. (2023/12/21) ♡
- mCherry on Top: A Positive Read-Out Cellular Platform for Screening DMD Exon Skipping Xenopeptide-PMO Conjugates. (2023/12/20) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Efficacy of N-163 beta-glucan in beneficially improving biomarkers of relevance to muscle function in patients with muscular dystrophies in a pilot clinical study. (2023/12/20) ♡
- Estimating health state utilities in Duchenne muscular dystrophy using the health utilities index and EQ-5D-5L. (2023/12/15) ♡
- A qualitative study to understand the Duchenne muscular dystrophy experience from the parent/patient perspective. (2023/12/12) ♡
- Derivation and validation of diagnostic models for myocardial fibrosis in duchenne muscular dystrophy: assessed by multi-parameter cardiovascular magnetic resonance. (2023/12/11) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Evaluation of Chemically Modified Nucleic Acid Analogues for Splice Switching Application. (2023/12/11) ♡
- Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Safety concerns surrounding AAV and CRISPR therapies in neuromuscular treatment. (2023/12/08) ♡
- Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne's Muscular Dystrophy. (2023/12/07) ♡
- Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne's Muscular Dystrophy. (2023/12/07) ♡
- Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne's Muscular Dystrophy. Reply. (2023/12/07) ♡
- Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Networking to Optimize Dmd exon 53 Skipping in the Brain of mdx52 Mouse Model. (2023/12/07) ♡
- Mutational spectrum and phenotypic variability of Duchenne muscular dystrophy and related disorders in a Bangladeshi population. (2023/12/06) ♡
- Replenishing NAD(+) content reduces aspects of striated muscle disease in a dog model of Duchenne muscular dystrophy. (2023/12/04) ♡
- Development of Conformationally Restricted Negamycin Derivatives for Potent Readthrough Activity. (2023/12/04) ♡
- A fat- and sucrose-enriched diet causes metabolic alterations in mdx mice. (2023/12/01) ♡
- Appendicular lean mass index changes in patients with Duchenne muscular dystrophy and Becker muscular dystrophy. (2023/12/01) ♡
- Ryanodine receptor type 1 content decrease-induced endoplasmic reticulum stress is a hallmark of myopathies. (2023/12/01) ♡
- Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Impact of the Inhibition of Organic Anion Transporter on Tricyclo-DNA-Mediated Exon Skipping in the mdx Mouse Model. (2023/12/01) ♡
- Labor- oder TierforschungiNoch keine Forschung am Menschen. Vielversprechend in einem Reagenzglas oder bei Mäusen bedeutet leider noch nichts für Patienten. Challenges of Assessing Exon 53 Skipping of the Human DMD Transcript with Locked Nucleic Acid-Modified Antisense Oligonucleotides in a Mouse Model for Duchenne Muscular Dystrophy. (2023/12/01) ♡
- Prenatal diagnosis of 1408 foetuses at risk of DMD/BMD by MLPA and Sanger sequencing combined with STR linkage analysis. (2023/12/01) ♡
- Longitudinal assessment of skeletal muscle functional mechanics in the DE50-MD dog model of Duchenne muscular dystrophy. (2023/12/01) ♡
- Patient-Reported Impact of Symptoms in Spinal and Bulbar Muscular Atrophy. (2023/12/01) ♡
- Efficient exon skipping by base-editor-mediated abrogation of exonic splicing enhancers. (2023/11/28) ♡
- A 1-year analysis from a natural history study in Chinese individuals with Duchenne muscular dystrophy. (2023/11/28) ♡
- Assessment of Motor Unit Potentials Duration as the Biomarker of DT-DEC01 Cell Therapy Efficacy in Duchenne Muscular Dystrophy Patients up to 12 Months After Systemic-Intraosseous Administration. (2023/11/24) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. A novel splicing mutation identified in a DMD patient: a case report. (2023/11/20) ♡
- Electrical impedance myography detects dystrophin-related muscle changes in mdx mice. (2023/11/18) ♡
- Mutation spectrum analysis of DMD gene in Indonesian Duchenne and Becker muscular dystrophy patients. (2023/11/17) ♡
- Indications, types, and diagnostic implications of prenatal genetic testing in Sub-Saharan Africa: A descriptive study. (2023/11/16) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Mental health challenges and digital platform opportunities in patients and families affected by pediatric neuromuscular diseases - experiences from Switzerland. (2023/11/16) ♡
- Kommentar oder LeitartikeliEine Meinung oder Erläuterung eines Experten, keine neue Forschung. Editorial: Personalized medicine for neuromuscular disorders. (2023/11/16) ♡
- Confirmatory validation of the french version of the Duchenne Muscular Dystrophy module of the pediatric quality of life inventory (PedsQL(TM)3.0DMDfv). (2023/11/15) ♡
- Wirksamkeit eines 5-wöchigen Virtual-Reality-Telerehabilitationsprogramms für Kinder mit Duchenne- und Becker-Muskeldystrophie: prospektive quasiexperimentelle Studie. (2023/11/15) ♡
- Proteom-Profiling des dystrophischen mdx-Maus-Zwerchfells. (2023/11/13) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Frühe Anzeichen der Duchenne-Muskeldystrophie erkennen: umfassender Überblick und diagnostische Implikationen. (2023/11/10) ♡
- Regionale 4D-Herz-Magnetresonanz-Strain sagt Kardiomyopathie-Progression bei Duchenne-Muskeldystrophie voraus. (2023/11/08) ♡
- Myospreader verbessert die Genbearbeitung in der Skelettmuskulatur durch myonukleäre Propagation. (2023/11/06) ♡
- Entwicklung von Capsid- und Genom-modifizierten optimierten AAVrh74-Vektoren für die Muskelgentherapie. (2023/11/02) ♡
- Faktoren, die die Entscheidung zur Einführung alternativer Ernährung bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie beeinflussen. (2023/11/01) ♡
- Lebensbedrohliche Darmkomplikationen bei Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie: eine Fallserie. (2023/11/01) ♡
- MetaanalyseiAlle Studien zu einer Frage zusammengefasst und gemeinsam durchgerechnet. Dies ist die stärkste Forschungsmethode, die es gibt: eine einzelne Studie kann Zufall sein, dutzende zusammen viel weniger. Das Etikett sagt etwas über die Planung aus, nicht über das Ergebnis — dieses könnte auch sein, dass etwas NICHT wirkt. Eine systematische Literaturübersicht und Meta-Analyse zur Wirksamkeit der Vitamin-D-Supplementation bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie. (2023/11/01) ♡
- Beschreibung einzelner PatienteniDie Geschichte eines oder eines Paares von Patienten. Lehrreich, aber du kannst daraus nicht ableiten, ob etwas allgemein funktioniert. Kryptische Exon-Aktivierung verursacht durch eine neuartige deep-intronische Splice-verändernde Variante bei Becker-Muskeldystrophie. (2023/11/01) ♡
- [Mikrotubulares Netzwerk und Funktionalität der gestreiften Skelettmuskulatur]. (2023/11/01) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Gene therapy for primary myopathies: literature review and prospects. (2023/11/01) ♡
- ÜbersichtsartikeliEine Zusammenfassung dessen, was über ein Thema bekannt ist, geschrieben von Experten. Nicht nach festgelegten Suchregeln zusammengestellt, daher kann die Auswahl der Studien voreingenommen sein. Grundbegriffe der Gentherapie aus der Perspektive der Nukleinsäuren und Anwendungen bei einer pädiatrischen Krankheit: Duchenne-Muskeldystrophie. (2023/11/01) ♡
- Uridin-Verabreichung fördert die Normalisierung der Herzmitochondrienfunktion bei Dystrophin-defizienten Mäusen und verringert die Gewebefibrose. (2023/11/01) ♡
- Höhere Prävalenz pathogener DMD-Nonsense-Varianten in einer Kohorte aus Brasilien: eine genetische Profilstudie, die die Wahl krankheitsmodifizierender Behandlungen leiten kann. (2023/10/28) ♡
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