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Dystrophie musculaire de Becker

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Publications (1249)

• Stratégies de modification génétique utilisant le saut d'exon médié par l'AO et CRISPR/Cas9 comme thérapies potentielles pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. (2020/12/09) ♡
• Oligonucléotide de blocage de site let-7c (SBO) à base de PMO médiatisant l'augmentation de l'utrophine chez les souris mdx, une approche thérapeutique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). (2020/12/09) ♡
• Le rôle de Nrf2 dans les lésions musculaires aiguës et chroniques. (2020/12/08) ♡
• Examen systématiqueiToutes les études sur une question ont été recherchées selon des règles fixes et comparées, de sorte qu'aucune étude aux résultats négatifs n'a été omise. L'utilisation des technologies de réalité virtuelle dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne : examen systématique. (2020/12/08) ♡
• Effets du traitement par bisphosphonates sur la densité minérale osseuse chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. (2020/12/06) ♡
• Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Traitement par l'Ataluren pour la dystrophie musculaire de Duchenne. (2020/12/04) ♡
• Description d'un mécanisme novateur expliquant possiblement les propriétés antiprolifératives des glucocorticoïdes dans les fibroblastes de dystrophie musculaire de Duchenne basé sur le récepteur des glucocorticoïdes GR et NFAT5. (2020/12/03) ♡
• Faire avancer les soins de santé avec les médicaments de thérapie avancée : une discussion politique. (2020/12/03) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Génération de trois lignées de cellules souches pluripotentes induites spécifiques à des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne DMD_YoTaz_PhyMedEXp, DMD_RaPer_PhyMedEXp, DMD_OuMen_PhyMedEXp (INSRMi008-A, INSRMi009-A et INSRMi010-A). (2020/12/01) ♡
• Nature et prédicteurs des changements de réponse dans les panels Delphi modifiés. (2020/12/01) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Viltolarsen chez les patients japonais atteints de dystrophie musculaire de Duchenne : une étude de phase 1/2. (2020/12/01) ♡
• Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. [Cellules souches pluripotentes dépourvues de dystrophine transformées en cardiomyocytes]. (2020/12/01) ♡
• Causes de la variabilité clinique dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker et implications pour les thérapies de saut d'exon. (2020/12/01) ♡
• Giovanni Nigro et l'école de Naples : contribution historique à la connaissance de l'atteinte cardiaque dans les dystrophies musculaires de Duchenne/Becker. (2020/12/01) ♡
• Déformation myocardique altérée au stade précoce de la dystrophie musculaire de Duchenne : sa relation avec l'âge et la performance motrice. (2020/12/01) ♡
• Force du muscle quadriceps dans la dystrophie musculaire de Duchenne et effet du traitement par corticostéroïdes. (2020/12/01) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Myopathies d'apparition tardive : caractéristiques cliniques et diagnostic. (2020/12/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Paracétamol à dose normale chez les patients atteints de dystrophie musculaire - est-ce normal ? (2020/12/01) ♡
• Effets des bisphosphonates sur l'ostéoporose induite par la dystrophie musculaire de Duchenne : une étude prospective. (2020/12/01) ♡
• INDICES DE FONCTION RÉNALE, HÉPATIQUE ET IMMUNITAIRE CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE. (2020/12/01) ♡
• L'inhibition des BET atténue le stress oxydatif et préserve l'intégrité musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne. (2020/11/30) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Of rAAV and Men: From Genetic Neuromuscular Disorder Efficacy and Toxicity Preclinical Studies to Clinical Trials and Back. (2020/11/28) ♡
• La tétraspanine CD82 est nécessaire à l'activation des cellules souches musculaires et soutient la fonction musculaire dystrophique. (2020/11/27) ♡
• Signes échocardiographiques d'altération subclinique de la fonction cardiaque chez les porteurs du gène de la dystrophie de Duchenne. (2020/11/27) ♡
• Corrélations génotype-phénotype chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker du registre canadien des maladies neuromusculaires. (2020/11/23) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Minuscules régulateurs de tissu massif : microARN dans le développement musculaire squelettique, les myopathies et la cachexie cancéreuse. (2020/11/23) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. New Therapeutics Options for Pediatric Neuromuscular Disorders. (2020/11/23) ♡
• Est-il possible pour les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne de préserver la fonction cardiaque avec une assistance médicale ? (2020/11/22) ♡
• Validité de l'impédance bioélectrique pour estimer la masse sans graisse chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. (2020/11/20) ♡
• Taille anormale de la tête chez les enfants et adolescents atteints de troubles congénitaux du système nerveux ou de syndromes neurologiques avec un ou plusieurs dysfonctionnements neuronaux visibles depuis la petite enfance. (2020/11/20) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Un rôle de la cavéoline-3 dans la pathogenèse des dystrophies musculaires. (2020/11/19) ♡
• L'effet du traitement par déflamazacort sur le fonctionnement des mitochondries musculaires squelettiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne. (2020/11/19) ♡
• Transduction améliorée de la dystrophie musculaire liée à l'X canine avec rAAV9-microdystrophine via prétraitement par les CSM multipotentes. (2020/11/17) ♡
• Corrigendum : Les MyomiRs sériques comme biomarqueurs pour les porteuses femelles de la dystrophie musculaire de Duchenne/Becker. (2020/11/12) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Rhabdomyolyse récurrente induite par l'exercice chez une adolescente en bonne santé. (2020/11/12) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. SG1002 et les composés organiques soufrés divalents caténés comme prometteurs prodrogues de sulfure d'hydrogène. (2020/11/10) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Enquête sur l'effet de la supplémentation en taurine sur la teneur en taurine musculaire dans le modèle murin mdx de dystrophie musculaire de Duchenne utilisant l'imagerie synchrotron chimiquement spécifique. (2020/11/09) ♡
• Decreasing HepG2 Cytotoxicity by Lowering the Lipophilicity of Benzo[d]oxazolephosphinate Ester Utrophin Modulators. (2020/11/04) ♡
• Relation entre la pression linguale et le type de régime de l'échelle d'apport oral fonctionnel chez les patients atteints de troubles neurologiques et neuromusculaires. (2020/11/01) ♡
• Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. The protective role of desmin in duchenne muscular dystrophy: Therapeutic insights. (2020/11/01) ♡
• Viltolarsen (Viltepso) for Duchenne muscular dystrophy. (2020/10/19) ♡
• A novel ex vivo protocol to mimic human walking gait: implications for Duchenne muscular dystrophy. (2020/10/01) ♡
• Cardiac lesions in Duchenne muscular dystrophy model rats with out-of-frame Dmd gene mutation mediated by CRISPR/Cas9 system. (2020/10/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Psychological Case Conference Following the Death of a Patient With Neuromuscular Disease: A Source of Emotional Support for Participating Medical Staff. (2020/10/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Bien plus qu'un phénotype « atypique » : diagnostic moléculaire double du syndrome lymphoprolifératif auto-immun et de la dystrophie musculaire de Becker. (2020/10/01) ♡
• Marked motor function improvement in a 32-year-old woman with childhood-onset hypophosphatasia by asfotase alfa therapy: Evaluation based on standardized testing batteries used in Duchenne muscular dystrophy clinical trials. (2020/09/09) ♡
• Article de synthèseiUn résumé de ce que l'on sait sur un sujet, rédigé par des experts. Non élaboré selon des règles de recherche fixes, la sélection des études peut donc être biaisée. Gene specific therapies - the next therapeutic milestone in neurology. (2020/09/08) ♡
• Étude de laboratoire ou animaleiPas encore d'étude chez l'homme. Prometteur dans une éprouvette ou chez la souris ne signifie malheureusement rien pour les patients. Glycerophospholipid profile alterations are associated with murine muscle-wasting phenotype. (2020/09/01) ♡
• Respiratory function and therapeutic expectations in DMD: families experience and perspective. (2020/09/01) ♡
• Description de quelques patientsiL'histoire d'un ou deux patients. Instructif, mais tu ne peux pas en déduire si quelque chose fonctionne en général. Beneficial effects of one-month sacubitril/valsartan treatment in a patient affected by end-stage dystrophinopathic cardiomyopathy. (2020/09/01) ♡

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