patisiran

Patisiran is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij erfelijke transthyretine-amyloïdose, een zeldzame erfelijke ziekte waarbij een afwijkend eiwit zich in weefsels opstapelt en zenuwen of organen beschadigt. Het medicijn grijpt in op het niveau van het RNA in de cel, waardoor het lichaam minder van het schadelijke eiwit aanmaakt. Deze manier van werken, via RNA in plaats van via het eiwit zelf, is relatief nieuw in de geneeskunde. Het woord komt op deze site voor omdat het een van de eerste medicijnen is die op deze manier een erfelijke, ongeneeslijke aandoening proberen te vertragen.