cerliponase alfa

Cerliponase alfa is een geneesmiddel waarmee een enzym dat het lichaam zelf niet of nauwelijks aanmaakt, van buitenaf wordt toegediend. Het wordt gebruikt bij de ziekte van Batten (CLN2), een zeldzame en ernstige erfelijke stofwisselingsziekte waarbij een tekort aan dit enzym leidt tot ophoping van schadelijke stoffen in zenuwcellen. Deze ophoping tast de hersenen geleidelijk aan, wat leidt tot verlies van bewegen, zien en denken. Omdat het medicijn via het bloed de hersenen niet goed kan bereiken, wordt het rechtstreeks bij de hersenvloeistof toegediend. De naam komt voor op deze site bij informatie over zeldzame stofwisselingsziektes bij kinderen.