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Drépanocytose

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Publications et études (2101)

• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude Observationnelle pour Phénotyper Profondément les Organes Majeurs dans la Drépanocytose Après les Thérapies Curatives (2026-08-11) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Gene Therapy Communication: Use of a Needs Assessment to Drive Decision-AIDS for Gene Therapy for Rare Diseases (GENETX) (2026-08-10) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Support Strategies for Parents During the First Year Following Their Child's Diagnosis of Sickle Cell Disorder (2026-08-07) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Feasibility and Acceptability of Amani (2026-08-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Standard of Care Comparative Arm of Phase 1/2 Gene Therapy Trial DREPAMIR" in Severe Sickle Cell Disease Patients (2026-08-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Collection of Human Biospecimens for Basic and Clinical Research Into Globin Variants (2026-08-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Pathophysiology of Acute Pain in Patients With Sickle Cell Disease (2026-08-07) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Domestication and Implementation of the PEN-Plus Clinical Model in the Zambian Health System (2026-08-07) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. A Safety, Efficacy, and Pharmacokinetic (PK) Study of HBI-002, an Oral Carbon Monoxide (CO) Therapeutic, in Subjects With Sickle Cell Disease (SCD) (2026-08-06) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Safety of Anumigilimab (CSL324) in Adults With Sickle Cell Disease (SCD) (2026-08-05) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Doses croissantes de VAS-101 chez des sujets atteints de drépanocytose stable (2026-08-05) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude des effets mécanistiques de la mitapivat chez des sujets atteints de drépanocytose (2026-08-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Efficacité d'un outil informatisé (PAINRelieveIt) pour aider à gérer la douleur liée à la drépanocytose (2026-08-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Histoire naturelle de la drépanocytose (2026-08-04) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Étude visant à investiguer l'effet de la mitapivat sur le fardeau transfusionnel chez des sujets atteints de drépanocytose (SCD) (2026-08-04) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Corrélation génotype-phénotype des variantes PKLR avec les activités de la pyruvate kinase, du 2,3-diphosphoglycérate et de l'adénosine triphosphate dans les globules rouges de personnes atteintes de drépanocytose (2026-08-03) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une stratégie mHealth pour améliorer l'adhésion aux médicaments chez les adolescents atteints de drépanocytose (2026-07-31) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Médecine intégrative dans la gestion de la douleur de la drépanocytose (2026-07-31) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Acupression chez les patients atteints de drépanocytose (2026-07-31) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. La relation longitudinale de l'adhésion à HU avec la HRQOL, les barrières à l'adhésion et l'habitude dans la SCD. (2026-07-31) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude de phase 1b, en ouvert, du DISC-3405 chez des participants atteints de drépanocytose (SCD) (2026-07-30) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Collecte de sang à des fins de recherche liées à certaines maladies impliquant les vaisseaux sanguins (2026-07-30) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. TMLI et alemtuzumab pour le traitement de la drépanocytose (2026-07-30) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Greffe de cellules souches partielles pour la drépanocytose de donneurs appariés (2026-07-29) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. L'efficacité et la sécurité du rilzabrutinib chez les participants âgés de 10 à 65 ans atteints de drépanocytose (2026-07-29) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Thérapie à l'arginine pour le traitement de la douleur chez les enfants atteints de drépanocytose (2026-07-29) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Aperçus sur le microbiome et les contributions environnementales à la drépanocytose et aux ulcères de jambe Étude (étude INSIGHTS) (2026-07-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Prélèvement de sang à des fins de recherche liée à la drépanocytose (2026-07-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Oxygénothérapie hyperbare dans la douleur drépanocytaire (2026-07-28) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Suivi à long terme (LTFU) des patients traités par cellules souches hématopoïétiques et progénitrices autologues éditées au génome (HSPC) (2026-07-28) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation coopérative des effets tardifs des thérapies curatives de la SCD (2026-07-27) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Conditionnement myéloablatif, défibrotide prophylactique et AlloSCT haplo pour les patients atteints de drépanocytose (2026-07-27) ♡
• Étude de phase 3iRecherche chez un grand groupe de patients, la dernière étape avant qu'un traitement puisse être autorisé. Ce qui en ressort a du poids. Étude visant à investiguer l'efficacité et la sécurité du crizanlizumab (5 mg/kg) par rapport au placebo chez les patients adolescents et adultes atteints de drépanocytose qui connaissent des crises vaso-occlusives fréquentes (SPARKLE) (2026-07-24) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Greffe de cellules hématopoïétiques de donneur haplo-identique pour la drépanocytose (2026-07-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. PPC pour le syndrome thoracique aigu hypoxémique dans la drépanocytose (2026-07-23) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Dépistage néonatal universel de la drépanocytose au Mozambique (2026-07-22) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation neurocognitive objective des jeunes enfants atteints de drépanocytose par suivi du regard (2026-07-22) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude de recherche investigant l'efficacité de NDec chez les personnes atteintes de drépanocytose (2026-07-22) ♡
• Étude précoce (phase 1 ou 2)iRecherche précoce menée auprès d'un petit groupe, portant principalement sur la sécurité et le dosage. L'efficacité réelle doit être évaluée ultérieurement. Étude de phase I/II du ITU512 chez les participants sains et les patients atteints de drépanocytose (2026-07-20) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Coaching par les pairs pour l'optimisation de l'auto-gestion activée chez les adolescents et les jeunes adultes atteints de conditions chroniques (2026-07-17) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Hypertension pulmonaire secondaire chez les adultes atteints d'anémie drépanocytaire (2026-07-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Édition de gène de l'amplificateur BCL11A des cellules souches hématopoïétiques pour la drépanocytose (2026-07-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Optimisation de la thérapie à l'hydroxyurée chez les enfants atteints d'anémie drépanocytaire dans les zones d'endémie paludéenne : Étude de dose maximale tolérance (MTD) NOHARM (2026-07-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Alendronate pour l'ostéonécrose chez les adultes atteints de drépanocytose (2026-07-16) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Exposition en début de vie chez les enfants atteints de drépanocytose (2026-07-15) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Meilleur prédicteur non invasif de la fonction rénale dans l'évaluation de la néphropathie drépanocytaire chez l'adulte (2026-07-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Tocilizumab pour le syndrome thoracique aigu (2026-07-14) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Lidocaïne pour l'épargne des opioïdes dans la crise vaso-occlusif de la drépanocytose (2026-07-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Drépanocytose, Douleur et Régime Méditerranéen (2026-07-13) ♡
• Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. ATHN Transcends: A Natural History Study of Non-Neoplastic Hematologic Disorders (2026-07-13) ♡

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