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Dystrophie musculaire de Becker

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Publications et études (1748)

Signification pronostique du génotype ACTN3 dans la dystrophie musculaire de Duchenne : résultats d'une cohorte de patients argentins. (2025/01/01) ♡
Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Ciblage de l'histone désacétylase 6 (HDAC6) dans la dystrophie musculaire de Duchenne : Nouvelles perspectives sur le potentiel thérapeutique. (2025/01/01) ♡
Le métabolisme du glucose cérébral en tant que substrat neuronal de la réaction comportementale anormale au stress chez la souris mdx, un modèle de dystrophie musculaire de Duchenne. (2025/01/01) ♡
Commentaire ou éditorialiL'opinion ou l'explication d'un expert, pas une nouvelle recherche. Lettre à la rédaction : En réponse à Landfeldt E et al., prédicteurs de la perte de la capacité de marche dans la dystrophie musculaire de Duchenne : Une revue systématique et une méta-analyse. (2025/01/01) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Active NBS Study: Surveillance décentralisée du développement moteur chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ou d'atrophie musculaire spinale identifiés par le dépistage néonatal (2025-12-16) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude en ouvert de WVE-N531 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (FORWARD-53) (2025-12-15) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude clinique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de BBM-D101 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. (2025-12-04) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. L'effet d'une orthèse d'épaule de type tissu imitant les muscles sur les mouvements fonctionnels du membre supérieur chez les patients atteints de troubles neuromusculaires (2025-12-03) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de PGN-EDO51 chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles de bénéficier d'un traitement par saut d'exon 51 (2025-12-02) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Développement de marqueurs biologiques pour les dystrophies musculaires (2025-11-24) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Biomarqueurs d'ARN extracellulaire de la dystrophie musculaire de Duchenne (2025-11-24) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. État nutritionnel et thérapie chez les patients atteints de DMD (2025-11-21) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Nébivolol pour la prévention de la dysfonction systolique du ventricule gauche chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2025-11-20) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Histoire naturelle de la cardiomyopathie associée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD-CMP) (2025-11-20) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de thérapie génique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du delandistrogène moxeparvovec (SRP-9001) suite à une perfusion d'imlifidase chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) déterminés comme ayant des anticorps préexistants contre le virus adéno-associé recombinant de sérotype (rAAVrh74) (2025-11-20) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de SRP-4045 (Casimersen) et SRP-4053 (Golodirsen) chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2025-11-18) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude d'EDG-5506 chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (LYNX) (2025-11-12) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de phase 2 d'EDG-5506 chez les enfants et les adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne traités antérieurement par une thérapie génique (2025-11-06) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Technologie portable pour évaluer l'hyperglycémie et la VFC chez les patients atteints de DMD - Objectif longitudinal (2025-11-06) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Extension en ouvert de l'essai HOPE-2 (2025-11-03) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude pour évaluer le vamorolone chez les garçons âgés de 2 à <4 ans et 7 à <18 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2025-10-24) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude pour comprendre l'innocuité à long terme et les effets d'une thérapie génique expérimentale pour la dystrophie musculaire de Duchenne. (2025-10-21) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude du fordadistrogène movaparvovec dans la dystrophie musculaire de Duchenne au stade précoce (2025-10-21) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Imagerie par résonance magnétique et biomarqueurs pour la dystrophie musculaire (2025-10-15) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'extension à long terme du DS-5141b chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2025-09-19) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude pour évaluer le vamorolone dans la dystrophie musculaire de Becker (DMB) (2025-09-18) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie génique PF-06939926 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (2025-09-15) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Investigation des effets de l'entraînement des muscles inspiratoires appliqué avec la télé-réadaptation sur les paramètres respiratoires et fonctionnels et la qualité de vie chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne : Étude contrôlée randomisée (2025-09-15) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Thérapie génique AAV9 U7snRNA pour traiter les garçons atteints de DMD avec duplications de l'exon 2. (2025-09-11) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de phase 3 de TAS-205 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (REACH-DMD) (2025-09-11) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude observationnelle à long terme évaluant l'éteplirsen, le golodirsen ou la casimersen dans la pratique clinique courante (2025-09-10) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une thérapie de transfert génique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du delandistrogène moxeparvovec (SRP-9001) suite à un échange plasmatique thérapeutique (aphérèse) chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et d'anticorps préexistants contre AAVrh74 (2025-09-04) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. IRM Cardiaque en Respiration Libre Pour Des Patients Atteints de Dystrophinopathie sévère (2025-08-27) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Peur de chuter dans la dystrophie musculaire (2025-08-19) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Réutilisation de l'empagliflozine pour la cardiomyopathie associée à la DMD chez les enfants âgés de 6 à 18 ans (2025-08-15) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluation des besoins en neurodéveloppement dans la dystrophie musculaire de Duchenne (2025-08-14) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Essai de corticostéroïdes nourrissons une fois par semaine pour la DMD (2025-08-13) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Transition vers l'âge adulte chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire (2025-08-03) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de GEN6050X dans la dystrophie musculaire de Duchenne. (2025-07-29) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'extension de NS-089/NCNP-02 dans la DMD (2025-07-20) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude d'AOC 1044 chez des volontaires adultes sains et des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec des mutations susceptibles de bénéficier d'un saut d'exon 44 (2025-07-14) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Pharmacocinétique et innocuité de la givinostat chez les patients atteints de DMD âgés d'au moins 2 ans à moins de 6 ans (2025-07-10) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de thérapie par transfert de gène pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la delandistrogène moxeparvovec (SRP-9001) chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (2025-07-08) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de PGN-EDO51 ou placébo chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles de bénéficier d'un traitement par saut de l'exon 51 (2025-06-24) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de EDG-5506 chez les hommes adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker (2025-06-24) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Dépistage du risque de chute multi-capteurs basé sur l'apprentissage automatique chez les patients DMD (2025-06-13) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Étude de suivi chez les femmes porteuses de variantes du gène DMD (2025-06-06) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Une étude de CAP-1002 chez les patients ambulatoires et non-ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (2025-05-28) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Évaluations chez les patients atteints de pathologie musculaire et chez les sujets témoins : l'étude ActiLiège Next (2025-05-20) ♡
Essai cliniqueiÉtude chez des patients, sans tirage au sort entre les groupes. Utile, mais moins certain qu'une étude randomisée. Première étude chez l'homme SAD/MAD d'innocuité et de pharmacocinétique avec cohorte d'innocuité et de pharmacocinétique DMD adulte (2025-05-15) ♡

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