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Distrofia muscular de Becker

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Publicaciones y estudios (1748)

• Identificación de dos nuevas proteínas de unión a RNA a través de predicción computacional y validación experimental. (2022/01/01) ♡
• Implementación de curvas percentiles de la puntuación Motor Function Measure - Predicción de la pérdida de función motora en la distrofia muscular de Duchenne. (2022/01/01) ♡
• Predicción electrocardiográfica del realce tardío de gadolinio en resonancia magnética cardíaca en la distrofia muscular de Becker. (2022/01/01) ♡
• Patient reported quality of life in limb girdle muscular dystrophy. (2022/01/01) ♡
• Clinical advances of RNA therapeutics for treatment of neurological and neuromuscular diseases. (2022/01/01) ♡
• Compartmental nutritional status and respiratory muscle function assessment in subjects with neuromuscular diseases. (2022/01/01) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. La relación entre la ingesta nutricional y el peso corporal en pacientes de 4-18 años con DMD: ¿Qué se podría hacer para prevenir el aumento de peso? (2022/01/01) ♡
• Investigación de laboratorio o con animalesiSin investigación en humanos aún. Algo prometedor en un tubo de ensayo o en ratones lamentablemente no significa nada para los pacientes. El volumen de hueso trabecular está reducido, con microestructura deteriorada, con el envejecimiento en un modelo de rata de distrofia muscular de Duchenne. (2022/01/01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de extensión de NS-065/NCNP-01 en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (2022-12-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Perfiles neuropsicológicos de niños con distrofia muscular de Duchenne y sus efectos en las funciones motoras (2022-12-22) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Tamoxifeno en distrofia muscular de Duchenne (2022-12-20) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Tratamiento de la miotonía - Lamotrigina versus Namuscla (2022-12-06) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de habilidad clínica de la distrofia muscular de Schulze (2022-12-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Troponina rápida como biomarcador para evaluar el daño muscular inducido por el ejercicio en enfermedades musculares (2022-10-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio que determina la frecuencia de la distrofia muscular de Duchenne y la enfermedad de Pompe de inicio tardío (2022-10-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Uso a largo plazo de Viltolarsen en niños con distrofia muscular de Duchenne en la práctica clínica (VILT-502) (2022-10-19) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de ACE-031 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne (2022-10-13) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Escala de clasificación de calidad e independencia de la marcha para DMD (QIGS-DMD) (2022-10-04) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio exploratorio de NS-089/NCNP-02 en DMD (2022-09-29) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Bisoprolol en cardiomiopatía temprana de DMD (2022-09-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de fase 1/2 en niños con distrofia muscular de Duchenne (2022-09-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efectos de la influencia parental en el nivel de actividad física y participación en niños con distrofia muscular de Duchenne (2022-09-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Tratamiento de un único paciente con CRD-TMH-001 (2022-09-01) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Monitorización electrónica de la función PULMonar en pacientes con distrofia muscular de Duchenne en el hogar (2022-08-26) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Hallazgo del régimen óptimo para la distrofia muscular de Duchenne (2022-08-12) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Examen de la relación entre la postura corporal del pie y el equilibrio y la marcha en la distrofia muscular de Duchenne (2022-07-27) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efecto del tratamiento con tamoxifeno en pacientes con DMD (2022-07-25) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Examen de síntomas del tracto urinario inferior con distrofia muscular de Duchenne (2022-07-19) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de una dosis única de SRP-5051 (vesleteplirsen) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (2022-07-06) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de EDG-5506 en voluntarios sanos y adultos con distrofia muscular de Becker (2022-06-28) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Estudio de fase III de edasalonexent en niños con distrofia muscular de Duchenne (2022-06-21) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Confiabilidad y validez de la versión turca del cuestionario abreviado del miembro superior en distrofia muscular de Duchenne (2022-06-09) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Validación de biomarcadores de resonancia magnética cardíaca y correlaciones genotipo-fenotipo para DMD (2022-05-10) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio para evaluar los niveles de distrofina en participantes con distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (dmDMD) tratados con atalureno (2022-04-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Un estudio para evaluar los niveles de distrofina en participantes con distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (dmDMD) (2022-04-05) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Telerehabilitación en distrofia muscular de Duchenne (2022-03-31) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Biomarcador para la distrofia muscular de Duchenne (2022-03-24) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Seguridad y respuesta del biomarcador a (+)-epicatequina en distrofia muscular de Becker (2022-03-23) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Efectos de la vibración mecánica de bajo nivel sobre la densidad ósea en niños ambulatorios afectados por distrofia muscular de Duchenne (2022-03-16) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Desarrollo de un nuevo instrumento para evaluar las características de la marcha en individuos con distrofia muscular de Duchenne (2022-03-07) ♡
• Ensayo clínicoiEstudio en pacientes, sin aleatorización entre grupos. Útil, pero menos confiable que un estudio aleatorizado. Uso de soportes dinámicos de brazos para promover actividades de la vida diaria en individuos con DMD (2022-02-18) ♡
• Investigación de laboratorio o con animalesiSin investigación en humanos aún. Algo prometedor en un tubo de ensayo o en ratones lamentablemente no significa nada para los pacientes. Autofagia y mitofagia desreguladas en un modelo de ratón de distrofia muscular de Duchenne sin cambios después del knockout de hemo oxigenasa-1. (2021/12/31) ♡
• Publicación retractadaiEste estudio fue retirado por la comunidad científica misma, por ejemplo, debido a un error en el método o datos no confiables. No lo uses como fundamentación y no lo discutas como evidencia. ¿Pueden beneficiarse las portadoras sintomáticas nmDuchenne del tratamiento con atalureno? Resultados del seguimiento de 193 meses. (2021/12/31) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Tratamiento temprano con Atalureno de un niño de 2 años con distrofia de Duchenne por mutación sin sentido. (2021/12/31) ♡
• Morbilidad, curso clínico y vacunación contra el virus SARS-CoV-2 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne: Una encuesta de informe de pacientes. (2021/12/30) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. [Análisis genético familiar de mutaciones del gen Distrofina paternas en un caso de distrofia muscular de Duchenne femenina]. (2021/12/28) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Integración de la secuenciación del genoma completo en genética clínica: Un reordenamiento estructural disruptivo novedoso identificado en el gen de la distrofina (DMD). (2021/12/22) ♡
• TRPC3, pero no TRPC1, como un buen objetivo terapéutico para el tratamiento independiente o complementario de la DMD. (2021/12/20) ♡
• Investigación del potencial del sulforafano para atenuar la disfunción gastrointestinal en ratones distróficos mdx. (2021/12/20) ♡
• Descripción de algunos pacientesiLa historia de uno o un par de pacientes. Instructivo, pero no puedes deducir si algo funciona en general. Distrofinopatía de inicio tardío. (2021/12/20) ♡

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