vutrisiran

Vutrisiran is een medicijn dat via een injectie onder de huid wordt toegediend, meestal een paar keer per jaar. Het wordt gebruikt bij erfelijke ATTR-amyloïdose, een zeldzame ziekte waarbij de lever een afwijkende vorm van het eiwit transthyretine aanmaakt. Dat eiwit stapelt zich op in weefsels zoals zenuwen en het hart, wat daar schade veroorzaakt. Vutrisiran grijpt in op het RNA in levercellen, waardoor er minder van het schadelijke eiwit wordt aangemaakt. Het woord duikt op bij informatie over erfelijke amyloïdose, een zeldzame en ongeneeslijke stapelingsziekte waarbij dit medicijn de achteruitgang kan vertragen.