tezacaftor

Tezacaftor is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van taaislijmziekte, een erfelijke ziekte die wordt veroorzaakt door een fout in een bepaald eiwit in de celwand. Dit eiwit regelt het transport van zout en water in en uit cellen; werkt het niet goed, dan ontstaat dik en plakkerig slijm in onder andere de longen en het spijsverteringskanaal. Tezacaftor helpt het afwijkende eiwit beter op de juiste plek in de celwand te komen, zodat het beter functioneert. Het middel wordt meestal gecombineerd met andere geneesmiddelen die op vergelijkbare wijze werken. Taaislijmziekte is een ongeneeslijke, chronische aandoening waarvoor dit soort gerichte medicijnen zijn ontwikkeld.