off-label

Off-label betekent dat een medicijn wordt voorgeschreven voor een andere aandoening, leeftijdsgroep of dosering dan waarvoor het officieel is goedgekeurd door de toezichthouder. Een medicijn krijgt goedkeuring nadat onderzoek heeft aangetoond dat het veilig en werkzaam is voor een specifieke situatie, maar artsen mogen op basis van hun ervaring en wetenschappelijke inzichten soms ook buiten deze officiële toepassing voorschrijven. Dit gebeurt vaker bij zeldzame of ongeneeslijke ziektes, omdat voor deze aandoeningen minder vaak uitgebreid onderzoek is gedaan en er weinig specifiek goedgekeurde middelen bestaan. Off-labelgebruik is legaal en komt regelmatig voor, maar betekent wel dat er minder formeel bewijs is voor de werking bij die specifieke toepassing. Het woord duikt daarom vaak op in gesprekken over behandelopties bij zeldzame aandoeningen.