migalastat

Migalastat is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de ziekte van Fabry, een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte. Het middel bindt zich aan een verzwakt enzym in het lichaam en zorgt ervoor dat dit enzym stabieler blijft en beter zijn werk kan doen. Hierdoor kan het lichaam bepaalde stoffen weer afbreken die zich anders opstapelen in cellen. Migalastat wordt als capsule ingenomen en is niet voor alle patiënten met de ziekte van Fabry geschikt, omdat het alleen werkt bij bepaalde genetische varianten. Het woord staat op deze site omdat het een van de weinige gerichte behandelingen is voor deze ongeneeslijke aandoening.