gentherapie

Gentherapie is een behandeling waarbij genetisch materiaal in het lichaam wordt aangepast, toegevoegd of uitgeschakeld om een ziekte te bestrijden. Vaak gebeurt dit door met behulp van een onschadelijk gemaakt virus een gezonde kopie van een gen in de cellen te brengen die door een genetische fout niet goed werkt. De techniek wordt onder andere onderzocht en toegepast bij zeldzame erfelijke ziekten zoals spinale musculaire atrofie en bepaalde vormen van erfelijke blindheid. Omdat gentherapie de oorzaak van een ziekte op DNA-niveau probeert aan te pakken in plaats van alleen de symptomen, geldt het als een veelbelovende maar nog volop in ontwikkeling zijnde behandelvorm. Het woord komt daarom regelmatig voor in nieuws over onderzoek naar ongeneeslijke, erfelijke aandoeningen.